2024年05月31日、医学誌『The New England Journal of Medicine』にて慢性骨髄性白血病（CML）に対するBCR-ABL特異的アロステリック阻害薬であるアシミニブ単剤療法の有効性、安全性を検証した第3相試験（NCT04395677>NCT04971226）の結果がAndreas Hochhaus氏らにより公表された。 本試験は、CML患者に対して1日1回アシミニブ80mg単剤を投与する群（N=201人）、もしくは主治医選択のチロシンキナーゼ阻害薬（イマチニブおよび第2世代のチロシンキナーゼ阻害剤を含む）を投与する群（N=204人）に1対1の割合で無作為に振り分け、主要評価項目として48週時点の分子遺伝学的完全奏効率（Major molecular response, MMR）を検証した第3相試験である。 本試験の結果、48週時点のMMRは、アシミニブ単剤群の67.7％に対して主治医選択薬群で49.0％と、両群間の差は18.9％（95％信頼区間:9.6％-28.2％,P<0.001）を示した。 一方の安全性として、グレード3以上の有害事象（AE）発症率はアシミニブ単剤群で38.0％、イマチニブ単剤群で44.4％、その他の第2世代チロシンキナーゼ阻害薬単剤群で54.9％をそれぞれ示した。治療関連有害事象（TRAE）による治療中止率はアシミニブ単剤群で4.5％、イマチニブ単剤群で11.1％、その他の第2世代チロシンキナーゼ阻害薬単剤群で9.8％をそれぞれ示した。 以上の結果よりAndreas Hochhaus氏らは、「CML患者に対するアロステリック阻害薬アシミニブ単剤療法は、既存のチロシンキナーゼ阻害剤と比較して良好な抗腫瘍効果を示し、良好な安全性プロファイルを示しました」と結論付けた。 参照元：
Asciminib in Newly Diagnosed Chronic Myeloid Leukemia（NEJM 2024. doi:10.1056/NEJMoa2400858）