2023年09月14日、医学誌『The New England Journal of Medicine』にて治療歴のある再発・難治性多発性骨髄腫（RRMM）に対するMezigdomide＋デキサメタゾン併用療法の有効性、安全性を検証した第1/2相試験の結果がPaul G. Richardson氏らにより公表された。 本試験は、複数治療歴のあるRRMMに対し、新規セレブロンE3ユビキチンリガーゼ修飾薬であるMezigdomide＋デキサメタゾンを経口投与し、主要評価項目として第1相試験では安全性、薬物動態、第2相試験では客観的奏効率（ORR）、安全性等を検証した試験である。 本試験の結果、第1相試験で最も多く確認された用量制限毒性（DLT）は、好中球減少症、発熱性好中球減少症であった。また第2相試験推奨用量は1日1回Mezigdomide 1.0mgとして決定された。 第2相試験で最も多く確認された有害事象（AE）は好中球減少症77％、感染症65％（グレード3が29％、グレード4が6％）の患者で確認された。 主要評価項目であるORRは41％（95％信頼区間:31％-51％）、奏効持続期間（DOR）の中央値は7.6ヶ月（95％信頼区間:5.4-9.5ヶ月）、無増悪生存期間（PFS）の中央値は4.4ヶ月（95％信頼区間:3.0-5.5ヶ月）を示した。 以上の結果よりPaul G. Richardson氏らは「複数治療歴のある再発・難治性多発性骨髄腫に対するMezigdomide＋デキサメタゾン併用療法は、臨床的意義のある抗腫瘍効果を示しました。また、主な患者で確認された治療関連有害事象は骨髄毒性でした」と結論付けている。 参照元：
Mezigdomide plus Dexamethasone in Relapsed and Refractory Multiple Myeloma（N Engl J Med 2023; DOI: 10.1056/NEJMoa2303194）