2021年8月11日、医学誌『Journal of Clinical Oncology』にて再発/転移性上咽頭がん患者に対するファーストライン治療としてのゲムシタビン＋シスプラチン併用療法ならびにフルオロウラシル＋シスプラチン併用療法の有効性、安全性を比較検証した第3相のGEM20110714試験（NCT01528618）の最終アップデート解析の結果がSun Yat-Sen University Cancer CenterのShaodong Hong氏らにより公表された。

GEM20110714試験は、再発/転移性上咽頭がん患者（N＝362人）に対するファーストライン治療として21日を1サイクルとして1、8日目にゲムシタビン1g/m2＋1日目にシスプラチン80mg/m2併用療法を実施する群（N＝181人）、または21日を1サイクルとしてフルオロウラシル4g/m2＋1日目にシスプラチン80mg/m2併用療法を実施する群に無作為に振り分け、主要評価項目として無増悪生存期間（PFS）、副次評価項目として全生存期間（OS）を比較検証した第3相試験である

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本試験の最終解析が実施された背景として、前評価時点で報告されている通り、再発/転移性上咽頭がん患者に対するファーストライン治療としてのゲムシタビン＋シスプラチン併用療法は無増悪生存期間（PFS）を統計学的有意に改善することが示されている（HR：0.55、95％信頼区間：0.44～0.68、P＜0.001）。以上の背景より、GEM20110714試験の最終アップデート解析の結果が報告された。

本試験のフォローアップ期間中央値69.5ヶ月（ゲムシタビン＋シスプラチン群）ならびに69.7ヶ月（フルオロウラシル＋シスプラチン群）時点における結果は下記の通りである。副次評価項目である全生存期間（OS）中央値はゲムシタビン＋シスプラチン群の22.1ヶ月（95％信頼区間：19.2～25.0ヶ月）に対してフルオロウラシル＋シスプラチン群で18.6ヶ月（95％信頼区間：15.4～21.7ヶ月）と、ゲムシタビン＋シスプラチン群で死亡（OS）のリスクを28％（HR：0.72、95％信頼区間：0.58～0.90、P＝0.004）減少した。

また、1年全生存率（OS）、3年全生存率（OS）、5年全生存率（OS）はゲムシタビン＋シスプラチン群の79.9％、31.0％、19.2％に対してフルオロウラシル＋シスプラチン群で71.8％、20.4％、7.8％であった。

以上のGEM20110714試験の最終アップデート解析の結果よりShaodong Hong氏らは以下のように結論を述べている。「再発/転移性上咽頭がん患者に対するファーストライン治療としてのゲムシタビン＋シスプラチン併用療法は、フルオロウラシル＋シスプラチン併用療法に比べて全生存期間（OS）を改善することが示されました」と結論を述べている。