2021年8月3日、医学誌『Journal of Clinical Oncology』にて局所進行性切除不能/転移性消化管間質腫瘍（GIST）に対する3次治療以降のアバプリチニブ単剤療法のの有効性、安全性をレゴラフェニブ単剤療法と比較検証した第3相のVOYAGER試験（NCT03465722）の結果がUniversity of Ulsan College of MedicineのYoon-Koo Kang氏らにより公表された。

VOYAGER試験は、局所進行性切除不能/転移性消化管間質腫瘍（GIST）患者（N=476人）に対する3次治療以降の治療法として1日1回アバプリチニブ300mg単剤を4週間投与する群（N＝240人）、または1日1回レゴラフェニブ160mg単剤を3週間投与し、1週間休薬する群（N＝236人）に1対1の割合で無作為に振り分け、主要評価項目として無増悪生存期間（PFS）、副次評価項目として客観的奏効率（ORR）、全生存期間（OS）、安全性、病勢コントロール率、奏効持続期間（DOR）を比較検証した第3相試験である。

本試験の結果、主要評価項目である無増悪生存期間（PFS）はアバプリチニブ単剤群4.2ヶ月に対してレゴラフェニブ単剤群5.6ヶ月、両群間で統計学的有意な差は確認されなかった（HR：1.25、95％信頼区間：0.99－1.57、P＝0.055）。副次評価項目である全生存期間（OS）はデータが未成熟であった。

客観的奏効率（ORR）はアバプリチニブ単剤群17.1％に対してレゴラフェニブ単剤群7.2％、奏効持続期間（DOR）中央値はアバプリチニブ単剤群7.6ヶ月に対してレゴラフェニブ単剤群9.4ヶ月、病勢コントロール率（DCR）はアバプリチニブ単剤群41.7％（95％信頼区間：35.4％－48.2％）に対してレゴラフェニブ単剤群46.2％（95％信頼区間：39.7％－52.8％）を示した。

一方の安全性として、全グレードの治療関連有害事象（TRAE）発症率はアバプリチニブ単剤群92.5％に対してレゴラフェニブ単剤群96.2％、グレード3以上の治療関連有害事象（TRAE）発症率はアバプリチニブ単剤群55.2％に対してレゴラフェニブ単剤群57.7％で、同等であった。

以上のVOYAGER試験の結果よりYoon-Koo Kang氏らは「局所進行性切除不能/転移性消化管間質腫瘍（GIST）に対する3次治療以降のアバプリチニブ単剤療法は、レゴラフェニブ単剤療法に比べて無増悪生存期間（PFS）の優越性を示すことができませんでした」と結論を述べている。