2020年1月21日、医学誌『Journal of Clinical Oncology』にて腎細胞がん（RCC）、子宮内膜がん、頭頸部扁平上皮がん（SCCHN）、悪性黒色腫（メラノーマ）、非小細胞肺がん（NSCLC）、尿路上皮がんなどの進行性固形がん患者に対する抗PD-1抗体薬であるペムブロリズマブ（商品名キイトルーダ；以下キイトルーダ）＋レンバチニブ（商品名レンビマ；以下レンビマ）併用療法の有効性、安全性を検証した第1/2相試験（NCT02501096）の結果がJohns Hopkins MedicineのMatthew H Taylor氏らにより公表された。

本試験は、腎細胞がん、子宮内膜がん、頭頸部扁平上皮がん、悪性黒色腫（メラノーマ）、非小細胞肺がん、尿路上皮がんなどの進行性固形がん患者（N=137人）に対して3週を1サイクルとしてキイトルーダ200mg＋1日1回レンビマ20～24mg併用療法を投与し、主要評価項目として第1相段階では最大耐用量（MTD）、第2相段階では24週時点の客観的奏効率（ORR）を検証した第1/2相試験である。なお、第1相段階では13人、第2相段階では124人の患者が登録されている。

本試験の結果、第1相段階における主要評価項目である最大耐用量（MTD）は下記の通りである。1日1回レンビマ24mgの用量ではグレード3の関節痛、疲労が2人の患者で確認され、1日1回レンビマ20mgの用量では用量制限毒性（DLT）が確認されなかった。以上の結果より、第2相試験推奨用量（RPIID）は1日1回レンビマ20mgとして決定された。

第2相段階における主要評価項目である24週時点の客観的奏効率（ORR）は下記の通りである。腎細胞がん63％（N=19/30人,95％信頼区間：43.9％-80.1％）、子宮内膜がん52％（N=12/23人,95％信頼区間：30.6％-73.2％）、頭頸部扁平上皮がん36％（N=8/22人,95％信頼区間：17.2％-59.3％）、悪性黒色腫（メラノーマ）52％（N=11/23人,95％信頼区間：30.6％-73.2％）、非小細胞肺がん33％（N=7/21人,95％信頼区間：14.6％-57.0％）、尿路上皮がん25％（N=5/20人,95％信頼区間：8.7％-49.1％）を示した。

また、副次評価項目である無増悪生存期間（PFS）中央値は下記の通りである。腎細胞がん19.8ヶ月（95％信頼区間：9.9‐24.1ヶ月）、子宮内膜がん9.7ヶ月（95％信頼区間：4.2ヶ月‐未到達）、頭頸部扁平上皮がん4.7ヶ月（95％信頼区間：4.0‐9.8ヶ月）、悪性黒色腫（メラノーマ）5.5ヶ月（95％信頼区間：2.6‐15.8ヶ月）、非小細胞肺がん5.9ヶ月（95％信頼区間：2.3‐13.8ヶ月）、尿路上皮がん5.4ヶ月（95％信頼区間：1.3ヶ月-未到達）を示した。

一方の安全性として、最も多くの患者で確認された全グレードの治療関連有害事象（TRAE）発症率は975を示し、その内訳は下記の通りである。疲労58％、下痢52％、高血圧47％、甲状腺機能低下症42％。また、グレード3の治療関連有害事象（TRAE）発症率60％、グレード4の治療関連有害事象（TRAE）発症率7％、重篤な治療関連有害事象（TRAE）発症率26％を示した。

以上の第1/2相試験の結果よりMatthew H Taylor氏らは以下のように結論を述べている。”進行性固形がん患者に対する抗PD-1抗体薬キイトルーダ＋レンビマ併用療法は、臨床的に意義のある抗腫瘍効果を示し、忍容性も問題ありませんでした。”