2020年6月12日、医学誌『Journal of Clinical Oncology』にてIDH1変異陽性の進行性神経膠腫（グリオーマ）に対するIDH1阻害薬であるイボシデニブ（ivosidenib）単剤療法の安全性、有効性を検証した第1相試験（NCT03343197）の結果がMemorial Sloan Kettering Cancer CenterのIngo K. Mellinghoff氏らにより公表された。

本試験は、IDH1変異陽性の進行性神経膠腫（グリオーマ）患者（N=66人）に対して28日を1サイクルとして1日1回イボシデニブ単剤療法を投与し、主要評価項目として用量制限毒性（DLT）、副次評価項目として無増悪生存期間（PFS）などを検証した第1相試験である。

本試験の結果、主要評価項目である用量制限毒性（DLT）は確認されず、最大耐用量（MTD）には到達せず、推奨用量として1日1回イボシデニブ500mgとして決定した。

安全性としては、10％以上の患者で確認された全グレードの有害事象（AE）は頭痛39.4％、吐き気22.7％、疲労22.7％、嘔吐19.7％、発作18.2％、下痢16.7％、高血糖15.2％、失語症15.2％、好中球数減少12.1％、鬱病10.6％、低リン血症10.6％、感覚異常10.6％であった。グレード3以上の有害事象（AE）発症率は19.7％、その内訳は頭痛4.5％、低リン血症3.0％、発作3.0％であった。

副次評価項目である客観的奏効率（ORR）はnonenhancing神経膠腫（グリオーマ）で85.7％、enhancing神経膠腫（グリオーマ）で45.2％を示した。無増悪生存期間（PFS）はnonenhancing神経膠腫（グリオーマ）で13.6ヵ月（95％信頼区間：9.2-33.2ヵ月）、enhancing神経膠腫（グリオーマ）で1.4ヵ月（95％信頼区間：1.0-1.9ヵ月）を示した。

以上の第1相試験の結果よりIngo K. Mellinghoff氏らは「IDH1変異陽性の進行性神経膠腫（グリオーマ）に対するIDH1阻害薬であるイボシデニブ単剤療法は、忍容性に問題なく、抗腫瘍効果も良好でした」と結論を述べている。