2019年3月29日より4月3日まで米国・アトランタで開催されている第110回米国がん学会議（AACR2019）にて治療歴のある再発難治性辺縁帯リンパ腫（MZL）患者に対する経口PI3K阻害薬であるumbralisib（TGR-1202）単剤療法の有効性、安全性を検証した第2b相試験の結果がMD Anderson Cancer CenterのNathan H. Fowler氏らにより公表された。

本試験は、治療歴のある再発難治性辺縁帯リンパ腫（MZL）患者に対して1日1回umbralisib 800mg単剤療法を病勢進行または予期せぬ有害事象（AE）が発現するまで投与し、主要評価項目として客観的奏効率（ORR）、副次評価項目として奏効持続期間（DOR）、無増悪生存期間（PFS）、安全性などを検証した多施設オープンラベルフェーズ2b試験である。

本試験の有効性評価が可能であった42人の患者群（安全性評価は69人）の背景は下記の通りである。年齢中央値は67歳（34-81歳）。性別は女性60％（N=25人）。前治療歴中央値は2レジメン（1-6レジメン）。前治療歴の種類はリツキシマブ単剤療法17％（N=7人）、リツキシマブ+免疫化学療法76％（N=32人）。辺縁帯リンパ腫（MZL）の種類は節外性辺縁帯リンパ腫55％（N=23人）、節性辺縁帯リンパ腫29％（N=12人）、脾辺縁帯リンパ腫17％（N=7人）。

以上の背景を有する患者に対する追跡期間中央値12.5ヶ月（8.3-18.5ヶ月）時点における結果は下記の通りである。主要評価項目である客観的奏効率（ORR）は52％、臨床的有用率（CBR）は88％を示した。なお、奏効の内訳としては完全奏効（CR）19％、部分奏効（PR）33％、病勢安定（SD）36％であった。なお、辺縁帯リンパ腫（MZL）の種類別の客観的奏効率（ORR）は節外性辺縁帯リンパ腫57％、節性辺縁帯リンパ腫42％、脾辺縁帯リンパ腫43％であった。

一方の安全性として、最も多くの患者で確認された全グレードの治療関連有害事象（TRAE）は下痢、吐き気、倦怠感、AST上昇、ALT上昇、頭痛などであった。また、治療関連有害事象（TRAE）により死亡した患者は0人、減量した患者は6人であった。