2018年6月1日より5日までアメリカ合衆国・イリノイ州・シカゴで開催された米国臨床腫瘍学会（ASCO 2018）にて、進行性膵神経内分泌腫瘍（pNET）患者に対するテモゾロミド（商品名テモダール;以下テモダール）単剤療法とテモダール+カペシタビン（商品名ゼローダ;以下ゼローダ）併用療法の有効性を比較検証した第II相のE2211試験（NCT01824875）の結果がStanford University School of Medicine・Pamela L. Kunz氏らにより公表された。 E2211試験とは、転移性または切除不能膵神経内分泌腫瘍（pNET）患者（N=144人）に対して28日を1サイクルとして1～5日目に1日1回テモダール200mg/m2単剤療法を投与する群（N=72人）、または28日を1サイクルとして10～14日目に1日1回テモダール200mg/m2+1～14日目に1日2回ゼローダ750mg/m2併用療法を投与する群（N=72人）に無作為に振り分け、主要評価項目として無増悪生存期間（PFS）、副次評価項目として全生存期間（OS）、安全性などを比較検証した多施設共同の第II相試験である。 本試験の結果、主要評価項目である無増悪生存期間（PFS）中央値はテモダール単剤群14.4ヶ月に対してテモダール+ゼローダ併用群22.7ヶ月、テモダール+ゼローダ併用群で病勢進行または死亡（PFS）のリスクを42％減少（ハザード比:0.58,p = 0.023）し、事前に設定したプロトコルの有効性基準値を超えた。 副次評価項目である全生存期間（OS）中央値はテモダール単剤群38.0ヶ月に対してテモダール+ゼローダ併用群未到達、テモダール+ゼローダ併用群で死亡（OS）のリスクを59％減少（ハザード比:0.41,p = 0.012）した。 以上のE2211試験の結果よりPamela L. Kunz氏らは以下のように結論を述べている。”本試験は、膵神経内分泌腫瘍（pNET）患者に対して無増悪生存期間（PFS）の改善効果を示した最初の前向きランダム化試験になります。テモダール+ゼローダ併用群は転移性または切除不能膵神経内分泌腫瘍（pNET）患者に対してテモダール単剤療法よりも無増悪生存期間（PFS）、全生存期間（OS）を改善効果を示しました。” A randomized study of temozolomide or temozolomide and capecitabine in patients with advanced pancreatic neuroendocrine tumors: A trial of the ECOG-ACRIN Cancer Research Group (E2211).（ASCO 2018, Abstract No.4004）