2018年4月14日から18日、アメリカ合衆国・イリノイ州・シカゴにて開催されている第109回米国癌研究会議（AACR 2018）にて、プラチナ系抗がん剤ベースの治療歴のある再発または転移性頭頸部扁平上皮がん（SCCHN）患者に対するニボルマブ（商品名オプジーボ;以下オプジーボ）単剤療法、または治験担当医師が選択した化学療法（セツキシマブ、ドセタキセル、またはメトトレキサートのいれずか）の有効性を比較検証した第Ⅲ相のCheckMate-141試験（NCT02105636）の2年生存データがUniversity of Pittsburgh Medical Center・Robert L. Ferris氏により公表された。 CheckMate-141試験とは、プラチナ系抗がん剤ベースの治療後に病勢進行した再発または転移性頭頸部扁平上皮がん（SCCHN）患者（N=361人）に対して2週間に1回オプジーボ3mg/kg投与する群（N=240人）、または治験担当医師が選択した化学療法を投与する群（N=121人）に2:1の割合で無作為に振り分け、主要評価項目として全生存期間（OS）、副次評価項目として無増悪生存期間（PFS）、客観的奏効率（ORR）を比較検証した国際多施設共同の第III相試験である。 本試験の2年追跡調査期間における主要評価項目である全生存期間（OS）中央値はオプジーボ群7.7ヶ月（95%信頼区間：5.7-8.8ヶ月）に対して治験担当医師が選択した化学療法を投与する群5.1カ月（95%信頼区間：4.0-6.2ヶ月）、オプジーボ群で死亡のリスクが32%低減（ハザード比:0.68,95%信頼区間:0.54- 0.86）を示した。2年全生存率（OS）はオプジーボ群16.9%（95%信頼区間：12.4％- 22.0％）に対して治験担当医師が選択した化学療法を投与する群6.0%（95%信頼区間：2.7％- 11.3％）を示した。 なお、PD-L1発現率の有無により2年全生存率（OS）も検証されており、PD-L1発現率1％以上の患者群、PD-L1発現率1％未満の患者群における死亡のリスクは下記の通りである。PD-L1発現率1％以上の患者群に対するオプジーボの死亡リスクは45％低減（ハザード比:0.55,95%信頼区間:0.39- 0.78）、PD-L1発現率1％未満の患者群に対するオプジーボの死亡リスクは27％低減（ハザード比:0.73,95%信頼区間:0.49- 1.09）を示した。 また、副次評価項目である無増悪生存期間（PFS）はオプジーボ群で病勢進行または死亡のリスクが13％低減（ハザード比:0.87,95%信頼区間:0.68- 1.11）するもは統計学的有意な差は認められなかった。 一方の安全性としては、CheckMate-141試験で確認されたオプジーボの安全性プロファイルは、これまでの治療関連有害事象（TRAE）はの解析結果と一貫しており、グレード3または4の治療関連有害事象（TRAE）発症率はオプジーボ群15.3％に対して治験担当医師が選択した化学療法を投与する群36.9％であった。 以上のCheckMate-141試験の結果よりRobert L. Ferris氏は以下のように結論を述べている。”再発または転移性頭頸部扁平上皮がん（SCCHN）患者さんに対するオプジーボ単剤療法は標準治療よりも死亡のリスクを低減しました。この結果は、生存期間6ヶ月未満である再発または転移性頭頸部扁平上皮がん（SCCHN）患者さんに臨床的ベネフィットを示すでしょう。”