2018年4月30日、リジェネロン・ファーマシューティカルズはプレスリリースにて転移性または手術適応のない局所進行性皮膚扁平上皮がん（CSCC）患者に対する抗PD-1抗体薬であるCemiplimab（REGN2810）が米国食品医薬品局（FDA）より生物製剤認可申請（BLA）の優先審査を受けることを公表した。なお、生物製剤認可申請（BLA）の優先審査結果は2018年10月28日を期限にしている。 今回の生物製剤認可申請（BLA）は第II相のEMPOWER-CSCC1試験（NCT02760498）の結果に基いている。EMPOWER-CSCC1試験とは、転移性皮膚扁平上皮がん（CSCC）患者に対して2週間に1回Cemiplimab 3mg/kg単剤療法を投与する群（コーホート1）、転移性皮膚扁平上皮がん（CSCC）患者に対して3週間に1回Cemiplimab 350mg単剤療法を投与する群（コーホート2）、手術適応のない局所進行性皮膚扁平上皮がん（CSCC）患者に対して2週間に1回Cemiplimab 3mg/kg単剤療法を投与する群（コーホート3）の3コーホートに分け、主要評価項目である客観的奏効率（ORR）を検証した単群非盲検下の第II相試験である。 本試験の結果、進行性皮膚扁平上皮がん（CSCC）患者における主要評価項目である客観的奏効率（ORR）は46.3％を示した。また、EMPOWER-CSCC1試験以外にも第I相の拡大コーホート試験の結果も併せて生物製剤認可申請（BLA）の資料として提出している。 第I相試験では、手術適応のない局所進行性皮膚扁平上皮がん（CSCC）患者（N=26人）に対して2週間に1回Cemiplimab 3mg/kg単剤療法を48週間投与し、客観的奏効率（ORR）は46.2％（95％信頼区間:26.6％-66.6％）、病勢コントロール率（DCR）69.2％（95％信頼区間:48.2％-85.7％）を示している。 一方の安全性としては、10％以上の患者で確認されたCemiplimabmの全グレードの治療関連有害事象（TRAE）は疲労23.1％であり、グレード3以上の治療関連有害事象（TRAE）発症率は低率であった。 なお、EMPOWER-CSCC1試験の詳細については2018年6月1日より5日までアメリカ合衆国・イリノイ州・シカゴで開催される米国癌治療学会議（ASCO 2018）で公表される予定である。