2018年4月30日、カリオファーム・セラピューティクス社のプレスリリースにて複数治療歴のある再発難治性多発性骨髄腫患者に対する経口の選択的核外輸送タンパク質阻害剤（SINE）であるSelinexor+デキサメタゾン併用療法の有効性、安全性を検証した第II相のSTORM試験(NCT02336815)の結果、主要評価項目である部分奏効（PR）以上の奏効率を達成した患者割合として定義された全奏効率（ORR）を達成したことを公表した。 STORM試験とは、アルキル化剤、グルココルチコイド、ボルテゾミブ（商品名ベルケイド）、カルフィルゾミブ（商品名カイプロリス）、レナリドミド（商品名レブラミド）、ポマリドミド（商品名ポマリスト）、ダラツムマブ（商品名ダラザレックス）などの治療歴を3レジメン以上有する再発難治性多発性骨髄腫患者（N=122人）に対して週2回Selinexor80mg+デキサメタゾン20mg併用療法を投与し、主要評価項目として全奏効率（ORR）、副次評価項目として奏効持続率（DOR）を検証した国際多施設共同単群の第II相試験である。 本試験の結果、主要評価項目である全奏効率（ORR）は25.4％を示し、その奏効割合は完全奏効（CR）を達成した患者2人、最良奏効（VGPR）または部分奏効（PR）を達成した患者29人であった。また、副次評価項目である奏効持続期間（DOR）中央値は4.4ヶ月を示した。 一方の安全性として、Selinexorの安全性プロファイルは第I相試験または他の臨床試験で確認されたものと一致していた。なお、最も多くの患者で確認されたSelinexorの治療関連有害事象（TRAE）は吐き気、嘔吐、疲労、食欲減少、血小板減少症であり、これらは標準的な支持療法または減量により管理可能であった。 以上のSTORM試験の結果を受けて、Dana-Farber Cancer Institute・Paul G. Richardson氏は下記のように述べている。”近年、多発性骨髄腫の新薬は続々と登場し、治療成績は向上しましたが、複数治療歴のある患者さんに対する治療選択肢は限られていたのが現状です。このアンメットメディカルニーズを経口の選択的核外輸送タンパク質阻害剤（SINE）であるSelinexorが満たしてくれるでしょう。”