2021年1月28日、小野薬品工業株式会社はヒト型抗ヒトPD-1モノクローナル抗体のオプジーボ（一般名：ニボルマブ、以下オプジーボ）について、再発または難治性の古典的ホジキンリンパ腫に対する小児の用量、用法の追加に係る承認を申請したと発表した。
ホジキンリンパ腫はリンパ細網系から発生した細胞の限局または播種性の悪性腫瘍。日本での新規患者数は年間約1,720人で、小児では約70人と推定されている。小児におけるホジキンリンパ腫の治療は、一次治療として化学療法などが行われ、再発/難治性の場合は化学療法やブレンツキジマブ ベドチンなどによる治療が行われている。しかし、小児の再発/難治性ホジキンリンパ腫は予後が悪く治療選択肢の拡大が望まれている。
今回の申請は国立がん研究センター中央病院で実施された医師主導試験（NCCH1606、PENGUIN試験）の結果に基づくもの。PENGUIN試験では、小児期およびAYA（Adolescent and young adult、思春期/若年成人）世代の患者で2種類以上の化学療法に抵抗性を示した難治性悪性固形腫瘍とホジキンリンパ腫を対象に、オプジーボの有効性と安全性を検証した。ホジキンリンパ腫の成人患者における臨床試験でオプジーボの高い有効性が確認されたため、小児においても有効性が期待できるとして組み込まれていたという。
小野薬品工業は「今回の承認申請によりオプジーボが新たな治療選択肢になるものと期待しています」と述べている。
オプジーボとは
PD-1（programmed death-1）とPD-1のリガンドの経路を阻害し、免疫系を利用することで抗腫瘍免疫応答を再活性化する免疫チェックポイント阻害薬の一種。日本においては2014年に根治切除不能な悪性黒色腫の適応を取得をはじめさまざまながん種において適応を取得している。なお、2016年12月に再発または難治性の古典的ホジキンリンパ腫に対する治療薬として発売されている。