・HRAS変異陽性の頭頸部扁平上皮がん、唾液腺腫瘍、尿路上皮がん患者が対象の第2相試験
・Tipifarnib単剤療法の有効性・安全性を検証
・無増悪生存期間は頭頸部扁平上皮がんで6.1ヶ月、唾液腺腫瘍で7ヶ月、尿路上皮がんで5.1ヶ月
2020年5月29日～31日、バーチャルミーティングで開催された米国臨床腫瘍学会（ASCO 2020）にてHRAS変異陽性の頭頸部扁平上皮がん（HNSCC）、甲状腺がん、唾液腺腫瘍、尿路上皮がん患者を対象にファルネシルトランスフェラーゼ阻害薬であるTipifarnib単剤療法の有効性、安全性を検証した第2相のKO-TIP-001試験（NCT02383927）、IST-01試験（NCT02535650）の結果がMemorial Sloan Kettering Cancer CenterのAlan Loh Ho氏らにより公表された。
本試験は、HRAS変異陽性頭頸部扁平上皮がん（HNSCC）、甲状腺がん、唾液腺腫瘍、尿路上皮がん患者に対して28日を1サイクルとして1～7日目、15～21日目に1日2回Tipifarnib 600～900mg単剤療法を投与し、主要評価項目として客観的奏効率（ORR）、6ヶ月無増悪生存率（PFS）をそれぞれ検証した第2相試験である。
KO-TIP-001試験とIST-01試験において、評価可能であった18人の頭頸部扁平上皮がん（HNSCC）患者における結果は、主要評価項目である客観的奏効率（ORR）は56％（N=10/18人）を示した。また、無増悪生存期間（PFS）中央値は6.1ヶ月を示した。
また、評価可能であった12人の再発性/転移性唾液腺腫瘍（SGT）患者における客観的奏効率（ORR）は8％（N=1人）、無増悪生存期間（PFS）中央値は7ヶ月を示した。評価可能であった12人の尿路上皮がん患者における客観的奏効率（ORR）は42％（N=5人）、無増悪生存期間（PFS）中央値は5.1ヶ月を示した。
再発性/転移性唾液腺腫瘍（SGT）の13例は、KO-TIP-001または拡張アクセスプログラムで治療された。評価対象となった12例（8％）のうち1例で客観的奏効が認められ、追加の7例（58％）では最良の応答として安定（SD）が認められた。SGT患者のPFSの中央値は7か月を示した。
KO-TIP-001試験、IST-01試験、2つの結果よりAlan Loh Ho氏らは「HRAS変異陽性固形がん患者に対するファルネシルトランスフェラーゼ阻害薬Tipifarnib単剤療法は、有望な抗腫瘍効果を示しました」と結論を述べている。