2020年1月8日（米現地時間）、米国食品医薬品局（FDA）は、BCG療法が不適格な高リスクの筋層非浸潤性膀胱がん患者の治療薬として、ペムブロリズマブ（商品名：キイトルーダ、以下キイトルーダ）を承認したことを発表した。

投与できる患者は、乳頭状腫瘍の有無に関わらず高リスク筋層非浸潤性膀胱がん（CIS）を伴う筋層非浸潤性膀胱がん（NMIBC）で、膀胱切除が不適格であることを条件とした。

今回の承認は、高リスクNMIBC患者148人の単群試験で有効性を調査したKEYNOTE-057試験の結果に基づくもの。参加者のうち、96人は乳頭腫瘍を伴うまたは伴わないBCG非応答CISを有していた。

患者は3週間ごとにキイトルーダ200mgを、毒性、再発、増悪が伴わないよう、最長24か月まで投与された。

有効性と認められた主要な評価項目は、完全寛解（膀胱鏡検査の陰性結果で定義）、尿細胞診、およびコンピュータ断層撮影尿路造影画像診断および奏功期間であった。

CISを伴う高リスクのBCG陰性筋層非浸潤性膀胱がん患者96人の完全奏効率は41％（95% CI: 31, 51）であり、奏効期間の中央値は16.2か月であった。投与患者のうち46％が、少なくとも12か月間完全奏功を示した。

KEYNOTE-057試験でキイトルーダを投与された患者の最も一般的な副作用は、疲労、下痢、発疹、かゆみ、筋骨格痛、血尿、咳、関節痛、悪心、便秘、尿路感染、末梢浮腫、甲状腺機能低下および鼻咽頭炎であった（いずれも10％以上の発生率）。

キイトルーダは3週間ごとに200mgを推奨用量としている。

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FDA Resources for Information on Approved Drugs