がんの発生、増殖に直接的な原因として関与する遺伝子を「ドライバー遺伝子」と呼ぶ。
がん化は、複数の遺伝子の変異によって生じる。
また、がん化する組織は遺伝情報の変異が生じやすい状態(遺伝的不安定)になっているといわれ様々な遺伝子変異が起こりうる。
これの関与するドライバー遺伝子を特定できると、それをターゲットにした薬剤(分子標的薬)で治療することが可能となる。肺がん、大腸がん、乳がんではドライバー遺伝子を標的にした治療薬が使用できるようになっている。
実際は、複数の遺伝子異常が原因となる症例が多く、ドライバー遺伝子を特定が難しいがん種もあり、適応となるのは一部の患者さんである。

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