現在の標準治療と課題

現在、進行性（転移性または切除不能）の消化管間質腫瘍（GIST）に対しては、イマチニブ、スニチニブ、レゴラフェニブ、ピミテスピブなどの薬による治療が標準治療として行われています。これらの薬は、多くの患者さんで一時的に腫瘍の進行を抑える効果があります。しかし、治療を続けるうちに腫瘍の遺伝子に新たな変化（耐性変異）が生じ、薬が効きにくくなることがあります。そのため、標準治療を受けた後には有効な治療選択肢が限られており、新しい治療法の開発が必要とされています。

治験薬の特徴

治験薬「velzatinib」は、GISTの原因となるKIT遺伝子の異常な働きを抑える「チロシンキナーゼ阻害薬（TKI）」です。特に、治療薬が効きにくくなる原因でもあるKITの耐性変異に対しても作用するよう設計されています。これまでに、治療薬が効きにくくなったGIST患者さんに対して行われた治験では、腫瘍縮小効果が報告されています。
治験に参加いただいたすべての患者さんにはvelzatinibが投与されます。治験薬は飲み薬です。
Velzatinibは未承認の治験薬であり、本治験では有効性（効果）と安全性（副作用）を確認することを目的としています。

治験のフェーズと目的

本治験は第2相試験であり、これまでの標準治療中にがんが進行した、または副作用により標準治療を継続できなかったGIST患者さんを対象とした、新しいお薬の治験です。新しいお薬の効果および安全性を確認するために実施されます。

主な参加条件

• 年齢が18歳以上の方
• 消化管間質腫瘍（GIST）と診断され、手術で完全に切除できない、または転移している方
• イマチニブ、スニチニブ、レゴラフェニブ、及びピミテスピブによる治療をこれまでに受けていて、病状が進行した、または副作用により治療を継続できなかった方
  ※現在レゴラフェニブやピミテスピブにて治療中の方も、今後の選択肢のひとつとなる可能性があるため、お気軽にお問い合わせください。
• 適切に避妊を行っていただける方

ご参加いただけない条件

• 治療を必要とする、脳などの中枢神経系への転移がある方
• 重い心臓病や重度の不整脈がある方
• 過去のTKI治療にてスティーヴンス・ジョンソン症候群の既往があった方
• 過去にリプレチニブ、または開発中のGIST治療薬を使用したことがある方

本治験ではすべての参加者にvelzatinibが投与され、腫瘍への効果と安全性を確認します。

現在、ご案内可能な医療機関は以下の地域にございます。（※募集状況は変動いたします）

※1：最終的な判断は治験担当医師が行います。

※2：医療機関毎に予約方法が異なります。参加の可能性がある方には、がん治験専門スタッフから予約方法をお伝えします。主治医の先生に予約を調整いただく場合がございますので、がん治験専門スタッフの指示に従ってください。

※3：治験の参加にご同意いただいた場合でも、途中で治験を中止することがございます。

治験について「よくわからないな」「不安だな」と感じている方はこちら。よくあるご質問にオンコロのがん治験専門スタッフがお答えしています。

• 主治医に治験への参加を相談するにはどうすればよいですか？
• 現在通院中の病院で治験をうけることはできますか？
• 治験に参加するためにはどれくらいのお金が必要ですか？

こちらのページで解説しています。ご確認ください。

1. 「相談・質問」で不安を解消しませんか？（匿名可）

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