急性リンパ芽球性白血病の新薬CTL019の治験を受ける前に知っておきたい７つのこと（CAR-T療法）

急性リンパ芽球性白血病の新薬CTL019について

突然ですがCAR-T療法をご存知でしょうか？CAR-T療法とは、 Chimeric antigen receptor –T-cell の略称で、日本語訳しますとキメラ抗原受容体発現T細胞療法です。血中を流れるリンパ球のうち、T細胞の遺伝子を改変し、特定のがん抗原だけに結合するT細胞受容体を人工的に発現させ、それを元あった患者の血中に戻し、患者のがんを治療しようという方法です。オプジーボ、キートルダーをはじめがん免疫細胞療法の一種で、かつ遺伝子治療技術も含んでおり、第二のがん免疫療法として注目されています。特に白血病ではCAR-T療法の良好な治療成績が公表され、 CTL019 の急性リンパ芽球性白血病（ALL）における承認審査の迅速化がFDAより2017年3月末に発表されました。発表された治療成績によれば、急性リンパ芽球性白血病（ALL）患者50人の内41人が完全奏効（CR）を達成するなど、その有効性は驚異的です。

CTL019の薬剤概要

製品名

不明

一般名

CTL019

用法用量

未定

効能効果

未定（再発・難治性のB細胞性急性リンパ芽球性白血病）

主な副作用

未定（サイトカイン放出症候群（CRS）、脳症、せん妄）

製造承認日

未定

CTL019の作用機序

@novartis

CD19を発現するB腫瘍細胞を標的に結合し、T細胞受容体を人工的に発現させ、それを元あった患者の血中に戻すことで抗腫瘍効果を発揮させる

CTL019の最新文献

１）Chimeric Antigen Receptor T Cells for Sustained Remissions in Leukemia

文献の概要

再発・難治性のB細胞性急性リンパ芽球性白血病患者さんにCD19標的キメラ抗原受容体（CTL019）レンチウイルスベクターを導入した自己 T 細胞を注入して、その有効性と安全性を検証する試験。その結果、幹細胞移植不成功例を含む性リンパ芽球性白血病患者さんに対して高い寛解率と関連し

文献の出典

The New England Journal of Medicine

文献の発刊日

2014年10月16日

CTL019の口コミ

医師のコメント

FDA grants priority review to CTL019 for ALL https://t.co/D2JhmxyCvo
— Muzaffar Qazilbash (@Transplant_Doc) 2017年3月30日

ELIANA. Efficacy of CTL019 in ALL. pic.twitter.com/IMmCPA10Ie
— Qaiser Bashir (@DQBMD) 2017年2月24日

#ASH16 follicular NHL treated with CTL019 UPENN CART. High manufacturing success, response rate and limited CRS pic.twitter.com/BzLuWR2z2H
— edmund waller (@ekwaller) 2016年12月6日

その他医療関係者のコメント

.@US_FDA has granted priority review for CAR-T cell therapy for certain #leukemia https://t.co/yjqRdzuGFq
— Novartis Cancer (@NovartisCancer) 2017年3月29日

WMの憂鬱。来年初めに、CAR-T療法CTL019を再発・難治性のB細胞性急性リンパ芽球性白血病の治療薬として製造承認申請するとスイスNovartis社が発表。いよいよがん免疫療法に第二の波がやってくる。https://t.co/VFspzYwN4K
— WMの憂鬱 (@miyatamitsuru) 2016年12月25日

$NVS
CART-19 (CTL019 & CTL119)
CART-BCMA (MCM998)
CART-EGFRvIII (LXF821)
CART-Meso (NIU440)
CART-CD123 (MIH911) pic.twitter.com/wKObYKWQM8
— Sara (@sesiegler) 2017年3月21日

More details on $NVS CTL019 $KITE $JUNO pic.twitter.com/QZIH3m0JNI
— j l (@bio_clouseau) 2017年1月25日

CTL019の治験情報

１）Study of Efficacy and Safety of CTL019 in Adult DLBCL Patients (JULIET)

治験の概要

再発又は難治性びまん性大細胞型B細胞リンパ腫患者さんに対してCTL019を投与し、その有効性（奏効率）を検証する治験

治験の期限

2024年1月

参考資料

１）ノバルティスファーマ株式会社プレスリリース２）造血器腫瘍診療ガイドライン

造血器腫瘍診療ガイドライン