2026年10月14日、医学誌「Journal of Clinical Oncology」にて、RET遺伝子異常（遺伝子変異または融合遺伝子）を有する進行・再発固形がんの小児および若年成人患者36例（2-20歳：甲状腺髄様がん 15例、甲状腺乳頭がん 15例、その他固形がん 6例）を対象に、選択的RET阻害薬レットヴィモ（一般名：セルペルカチニブ）の有効性と安全性を検証した国際多施設共同第1/2相臨床試験（LIBRETTO-121試験）の試験成績が公表された。

試験デザイン

対象

RET遺伝子異常（変異または融合遺伝子）が確認された進行・再発固形がんの小児および若年成人患者 対象とするがんは、RET変異陽性甲状腺髄様がん（MTC：15例）、RET融合遺伝子陽性甲状腺乳頭がん（PTC：15例）、その他固形がん（6例）

レジメン（治療法）

第1相パート：安全性および用量設定・用量規制毒性（DLT）の評価 第2相パート：レットヴィモ（経口）を連日投与

評価項目

主要評価項目：第1相：安全性（DLTを含む）／第2相：独立中央判定（IRC）に基づく客観的奏効率（ORR） 主要な副次評価項目：治験医師判定によるORR、奏効期間（DOR）、無増悪生存期間（PFS）、全生存期間（OS）、安全性、薬物動態（PK）

結果

有効性

主要評価項目である全体集団のORRは53%（19/36例、95% CI:36%-70%）であった。RET変異陽性甲状腺髄様がん（MTC）のORRは60%（9/15例、95%信頼区間：32%-84%）、RET融合遺伝子陽性甲状腺乳頭がん（PTC）のORRは53%（8/15例、95% CI:27%-79%）であった。24ヵ月（2年）DOR率は100%に達した。

安全性

主な有害事象は、下痢、悪心、AST上昇、発熱、腹痛、ALT上昇、頭痛、咳嗽、嘔吐であった。 治療関連有害事象（TRAE）による治療中止例および新規の副作用は観察されなかった。

結論

レットヴィモは、RET変異を有する小児・若年成人の甲状腺がん患者において持続的な有効性を示し、忍容性も良好であった。この結果は、小児・若年成人の患者におけるRET変異を標的とした治療を支持するものである。 参照元： Selpercatinib in Pediatric and Adolescent Patients With RET-Altered Solid Tumors: Safety and Efficacy Results From the Phase I/II LIBRETTO-121 Study（J Clin Oncol 2026 doi：10.1200/JCO-25-03013.）