2026年10月、医学誌「eClinicalMedicine」にて、過去に化学療法歴のない切除不能または転移性の進行胆道がんを対象に、抗PD-1抗体キイトルーダ（一般名：ペムブロリズマブ）＋ゲムシタビン＋シスプラチン（GC療法）併用療法の長期的有効性と安全性を比較評価した国際多施設共同無作為化第3相臨床試験（KEYNOTE-966試験）の約3年（追跡期間中央値 36.6ヵ月）に及ぶ長期追跡解析結果が公表された。

試験デザイン

対象

過去に全身化学療法歴のない18歳以上の切除不能または転移性の進行胆道がん患者

レジメン（治療法）

試験群：キイトルーダ＋ゲムシタビン＋シスプラチン（n=533） 対照群：プラセボ＋ゲムシタビン＋シスプラチン（n=536）

評価項目

主要評価項目：全解析集団（ITT集団）における全生存期間（OS） 副次評価項目：無増悪生存期間（PFS）、全奏効率（ORR）、安全性など

結果

有効性

既に最終解析において主要評価項目（OSの統計学的有意差）を達成しており、今回は追跡期間中央値36.6ヵ月の長期追跡データが報告された。 主要評価項目であるOSのハザード比は0.86（95%信頼区間：0.75-0.98）であり、36ヵ月（3年）生存率は、試験群で13%（95% CI: 11%-17%）に対してプラセボ群で11%（95% CI: 8%-14%）であった。

安全性

グレード3または4の治療関連有害事象は、キイトルーダ群の529名中370名（70%）、プラセボ群534名中367名（69%）で発生した。また最終解析以降、新たな治療関連死亡は発生していない。

結論

未治療の切除不能または転移性の進行胆道がんに対するキイトルーダ＋GC療法は、3年追跡後も持続的な効果が認められ、新たな安全性シグナルは示されなかった。 参照元： Pembrolizumab plus gemcitabine and cisplatin for advanced biliary tract cancer: longer-term follow-up from the randomised, double-blind, placebo-controlled, phase 3 KEYNOTE-966 trial（EClinicalMedicine. 2026 Oct 12:100:104213. doi: 10.1016/j.eclinm.2026.104213. eCollection 2026 Oct.）