2026年9月30日、医学誌「ESMO Open」にて、抗PD-(L)1抗体薬を含む1-2ラインの前治療歴を有するFGFR3/2遺伝子変異陽性の進行・転移性尿路上皮がんを対象に、FGFR阻害薬バルバーサ（一般名：エルダフィチニブ）と治験医師選択の化学療法（ドセタキセルまたはビンフルニン）を比較評価した国際多施設共同第3相臨床試験（THOR試験 コホート1）の最終データカットオフ解析結果が報告された。

試験デザイン

対象

抗PD-(L)1抗体薬を含む1〜2の治療歴があり、FGFR3/2遺伝子変異または融合遺伝子を有する進行・転移性尿路上皮がん患者

レジメン（治療法）

試験群：バルバーサ経口投与（n=143） 対照群：医師選択の化学療法単剤（ドセタキセルまたはビンフルニン）点滴投与（n=135）

評価項目

主要評価項目：全生存期間（OS） 副次評価項目：無増悪生存期間（PFS）、客観的奏効率（ORR）、安全性

結果

有効性

追跡期間中央値は、試験群で21.0ヵ月に対して対照群で18.0ヵ月であった。 主要評価項目であるOS中央値は、試験群の12.1ヵ月に対して対照群で8.7ヵ月であり、一次解析時に引き続き統計学的に有意な改善を維持した（ハザード比：0.65、95%信頼区間：0.48-0.86、p=0.0031）。 PFS中央値は、試験群の5.4ヵ月に対して対照群で2.7ヵ月であった（ハザード比：0.59、95%信頼区間：0.45-0.77、p< 0.0001）。 ORRは試験群の46.9%に対して対照群で12.6%であり、化学療法群と比較して約3.7倍の奏効率を示した（相対リスク：3.74、95%信頼区間：2.31-6.04、p< 0.001）。

安全性

Grade 3-4の治療有害事象（TEAE）発現率は、試験群の67.6%に対して対照群で65.8%であった。また治療関連有害事象（TRAE）による治療中止率は、試験群の9.2%に対して対照群で14.5%であった。 治療関連重篤有害事象（TR-SAE）発現率は、試験群の12.7%に対して対照群で24.8%であった。 治療関連死亡率は、試験群の0.7%に対して対照群で6.0%であった。

結論

最終解析時点においても、バルバーサの化学療法に対する有効性は維持されており、新たな安全性の懸念も認められなかった。今回のデータは、PD-(L)1阻害剤による治療後のFGFR3遺伝子変異を有する転移性尿路上皮がんに対するバルバーサの使用を支持する結果である。 参照元： Full enrollment results from cohort 1 of the phase III randomized THOR trial of erdafitinib versus chemotherapy in FGFR-altered advanced urothelial carcinoma（ESMO Open 2026 doi:10.1016/j.esmoop.2026.108583.）