2026年9月3日、医学誌「Journal of Clinical Oncology」にて、未治療の原発不明がん（CUP）のうち、導入化学療法（3サイクル）により病状コントロールが得られた患者を対象に、包括的がんゲノムプロファイリング検査（CGP）に基づく個別化治療とプラチナ製剤併用化学療法の継続（3サイクル）を比較検証した国際多施設共同ランダム化第2相臨床試験（CUPISCO試験）の1年以上の追加追跡に基づく最新解析結果が公表された。

試験デザイン

対象

未治療の予後不良原発不明がん（CUP）で、プラチナ製剤併用導入化学療法（3サイクル）後に病勢進行が認められない患者436例

レジメン（治療法）

MGT群： CGP結果に基づき、エキスパートパネルでの協議を経て治験医師が選択した分子標的治療・免疫療法等の個別化治療（MGT）を実施（n=326） 化学療法継続群： プラチナ製剤併用化学療法をさらに最大3サイクル継続投与（n=110）

評価項目

主要評価項目： 無増悪生存期間（PFS） 副次評価項目： 全生存期間（OS）、安全性など

結果

有効性

追跡期間中央値37.0ヵ月（0.0-67.8ヵ月）時点における解析結果は以下の通り。 主要評価項目であるPFSの中央値は、MGT群で6.1ヵ月に対して化学療法継続群で4.4ヵ月、ハザード比は0.75（95%信頼区間：0.59-0.95、p= 0.017）であり、MGT群で有意な改善が認められた。 OSの中央値は、MGT群で15.2ヵ月に対して化学療法継続群で12.8ヵ月、ハザード比は0.79（95%信頼区間：0.61-1.02、p= 0.0689）であり、MGT群で改善傾向が認められた。

安全性

追加の長期追跡調査において、新たな安全性シグナルは特定されなかった。

結論

今回の結果は、予後不良のCUP患者の治療選択肢を決定する上で、初回診断時からCGPを治療戦略に組み込むことの重要性を強く支持するものである。 参照元： Molecularly Guided Therapy Versus Continued Chemotherapy in Unfavorable Cancer of Unknown Primary: Updated Efficacy and Safety From the Randomized, Phase II CUPISCO Study（J Clin Oncol 2026 doi: 10.1200/JCO-25-02974.）