IPSEN株式会社は9月16日、II型RAF阻害薬「オジェンダ錠100mg／オジェンダドライシロップ300mg」（一般名：トボラフェニブ）について、「BRAF遺伝子変異又は融合遺伝子を有する低悪性度神経膠腫」を効能または効果として、厚生労働省より製造販売承認を取得したことを発表した。 低悪性度神経膠腫（LGG）は小児脳腫瘍の中で最も頻度が高く、成長や発達の過程において長期的な影響を及ぼす可能性がある。オジェンダは経口投与可能なII型RAF阻害薬であり、BRAF V600変異だけでなくBRAF融合や再構成を含むRAF経路異常に対して活性を示し、中枢神経系への移行性を有する。BRAF融合遺伝子を有するLGGに対する分子標的薬として日本で初めて使用可能となる治療薬であり、週1回投与の分子標的治療薬となる。また、錠剤の服用が難しい低年齢の患者のためにドライシロップ剤の剤型も用意されている。 今回の承認は、BRAF遺伝子変異または融合遺伝子を有する再発または難治性の低悪性度神経膠腫患者を対象に、トボラフェニブの有効性および安全性を評価した国際共同多施設第II相試験であるFIREFLY-1試験の結果に基づいている。同試験の最新解析において、独立中央判定によるRANO-HGG基準に基づく客観的奏効率（ORR）は71％を示した。さらに、RAPNO-LGG基準によるORRは53％であり、奏効期間（DoR）の中央値は19.7か月であった。 安全性については、主な治療関連有害事象として毛髪色変化、血中クレアチンホスホキナーゼ増加、成長遅延、貧血等が報告されている。 参照元： IPSEN株式会社 ニュースリリース