日本セルヴィエ株式会社は6月19日、変異型イソクエン酸脱水素酵素1（IDH1）阻害剤ティブソボ錠250mg（一般名：イボシデニブ）について、「がん化学療法後に増悪したIDH1遺伝子変異陽性の治癒切除不能な胆道癌」に対する適応追加の承認を厚生労働省より取得したことを発表した。IDH1遺伝子変異を標的として同適応の承認を取得した治療薬としては日本初となる。 今回の承認は、IDH1遺伝子変異陽性で化学療法歴のある切除不能又は転移性の胆管がん（CCA）を対象とした海外第3相試験（AG120-C-005（ClarIDHy）試験）、および日本人患者を対象とした国内第2相試験（CL2-95031-008試験）の結果に基づいている。 海外第3相試験［AG120-C-005（ClarIDHy）試験］において、ティブソボ群はプラセボ群と比較して主要評価項目である独立画像判定機関（IRC）判定による無増悪生存期間（PFS）の中央値の有意な改善を示した（ティブソボ群2.7ヶ月に対してプラセボ群1.4ヶ月、ハザード比：0.37、95%信頼区間：0.25-0.54、p<0.0001）。また、副次評価項目である全生存期間（OS）の中央値については、プラセボ群と比較してティブソボ群で統計学的に有意な延長は認められなかった（ティブソボ群で10.3ヶ月に対してプラセボ群で7.5ヶ月）。しかしながら、プラセボからティブソボへのクロスオーバーの影響を調整した感度分析では、プラセボ群のOS中央値は5.1ヶ月であり、ハザード比は0.49（95%信頼区間：0.34-0.70、p<0.0001）であった。 副作用発現頻度は62.7%（104/166例）であり、主な副作用は下痢21.1%、悪心20.5%、疲労16.9%、嘔吐8.4%、食欲減退7.2%、頭痛6.0%、心電図QT延長5.4%などであった。 参照元： 日本セルヴィエ株式会社　プレスリリース