2026年6月1日、医学誌「Journal of Clinical Oncology」にて、FGFR2遺伝子再構成を有する切除不能または転移性胆管がんの初回治療において、FGFR1-3阻害薬ペマジール（一般名：ペミガチニブ）と標準化学療法を直接比較した第3相国際共同ランダム化比較試験（FIGHT-302）の結果が報告された。

試験デザイン

対象

FGFR2遺伝子再構成を伴う治療歴のない進行・転移性胆管がん患者

治療法（レジメン）

試験群：ペマジール経口投与（n=83） 対照群：ゲムシタビン＋シスプラチン（n=84） 対照群については、病勢進行が認められた場合、ペマジールへのクロスオーバーが認められた。

評価項目

主要評価項目：無増悪生存期間（PFS） 副次評価項目：客観的奏効率（ORR）、奏効持続期間（DOR）、全生存期間（OS）、安全性など

結果

有効性

試験の早期終了により症例数は限られているものの、試験群は対照群と比較して、高い有効性を示した。 主要評価項目であるPFSの中央値は、試験群で8.3ヵ月に対して対照群で6.8ヵ月であった（ハザード比：0.58、95%信頼区間：0.39-0.87、ｐ=0.0078）。 またORRは、試験群で47%に対して対照群で15%、DORの中央値は、試験群で14.2ヵ月に対して対照群で6.3ヵ月と、試験群で高い効果が認められた。 またOSの中央値は試験群で24.4ヵ月に対して対照群で25.0ヵ月と両群で同等であった。 化学療法後に病勢進行し、二次治療としてペマジールにクロスオーバーした患者（42例）におけるPFS中央値は8.1ヵ月であり、後方ラインでも良好な有効性が維持されていた。

安全性

ペマジールの安全性プロファイルは、過去の臨床試験で報告されている既知の特性と一致しており、新たな安全性の懸念は検出されなかった。

結論

これは、進行性FGFR2遺伝子再構成を有する胆管がんに対する標的療法として実施された、最大規模の無作為化第3相試験であった。初回治療としてのペマジールは、化学療法と比較してPFSの中央値の延長を示し、新たな安全性上の所見は認められなかった。 なお同論文は、2026年5月29日－6月2日、米国シカゴで開催された米国臨床腫瘍学会（ASCO）と同時にリリースされた。FIGHT-302試験は、標準治療の変更により早期に中止となったが、初回治療としてのペマジールの有効性および当該疾患における遺伝子検査の重要性を示唆するデータであった。 参照元： Pemigatinib for Unresectable or Metastatic Cholangiocarcinoma With Fibroblast Growth Factor Receptor-2 Rearrangement: Results From the Phase 3 FIGHT-302 Trial（J Clin Oncol 2026 doi: 10.1200/JCO-26-00788.）