キッセイ薬品工業株式会社は5月27日、オルタシデニブについて、再発又は難治性のIDH1遺伝子変異陽性の急性骨髄性白血病を適応症として、日本国内における製造販売承認を申請したと発表した。 急性骨髄性白血病は、分化・成熟能が障害された幼若骨髄系細胞の異常な増殖を特徴とする多様性に富む血液がんのひとつである。骨髄における白血病細胞の異常な増殖の結果、正常な造血機能は阻害され、白血球減少、貧血、血小板減少に伴う様々な症状が引き起こされる。標準治療としては、アントラサイクリン系薬剤とシタラビンの併用などの寛解導入療法が行われるが、10-40%が寛解に至らず、半数程度が再発するとの報告もある。 イソクエン酸デヒドロゲナーゼ1（IDH1）遺伝子変異は、急性骨髄性白血病の6-9%に存在し、幹細胞や前駆細胞の正常な分化の阻害、および腫瘍性形質転換の促進が引き起こされる。オルタシデニブは、IDH1を阻害することで、正常な細胞分化を回復させると考えられている。 なおキッセイ薬品工業株式会社は、2024年9月に米・ライジェルファーマシューティカルズ社より同剤の日本、韓国、台湾における独占的な開発権及び販売権を取得している。 参照元： キッセイ薬品工業株式会社 プレスリリース