ブリストル・マイヤーズ スクイブ株式会社は5月29日、B細胞表面に発現するCD19を標的としたCAR-T細胞療法「ブレヤンジ静注（一般名：リソカブタゲン マラルユーセル）」について、「再発または難治性の慢性リンパ性白血病／小リンパ球性リンパ腫（R/R CLL/SLL）」を対象とした製造販売承認の変更承認申請を行ったと発表した。 CLLおよびSLLは、成熟B細胞に由来する腫瘍であり、再発を繰り返す慢性進行性の希少がんである。日本におけるCLL/SLLの患者数は約7,000人と推計されている。近年、分子標的治療の進展により治療成績は向上しているが、特にBTK阻害剤およびBCL2阻害剤による治療後に再発または難治となった患者では予後不良であり、深く持続的な奏効が得られる新たな治療選択肢が求められている。 今回の申請は、BTK阻害剤およびBCL2阻害剤を含む2つ以上の治療歴を有する成人R/R CLL/SLL患者を対象に、ブレヤンジの有効性および安全性を評価した第1/2相国際共同試験（017004試験）の成績に基づくものである。同試験では、BTK阻害剤投与中に病勢進行し、かつBCL2阻害剤ベネクレクスタ（一般名：ベネトクラクス）による治療に抵抗性を認めた再発又は難治性症例（N=49）において、ブレヤンジ投与後の完全奏効割合（CRR）（独立評価委員会判定）は18.4%（95%信頼区間：8.8–32.0）を示し、主要評価項目を達成した（p=0.0006）。また、より広範な患者集団（全体集団、N=87）においても、CRRは18.4%、全奏効割合（ORR）は47.1%、奏効持続期間（DOR）の中央値は35.25ヵ月、全生存期間（OS）の中央値は43.17ヵ月と、一貫した有効性が確認された。 また、安全性は管理可能な範囲内であり、R/R CLL/SLL患者のアンメットメディカルニーズを満たす新たな治療選択肢となることが期待される。 参照元： ブリストル・マイヤーズ スクイブ株式会社　プレスリリース