2026年5月6日、医学誌「Annals of Oncology」にて、HER2陽性の早期乳がんを対象に、術前薬物療法における化学療法の省略「de-escalation（治療緩和）戦略」を評価した第2相試験（PHERGain-2）の結果が報告された。

試験デザイン

対象

未治療のHER2陽性（IHC 3+）、リンパ節転移陰性、腫瘍径5-30mmの早期乳がん患者（396例）

治療法（レジメン）

術前療法は、ハーセプチン（一般名：トラスツズマブ）＋パージェタ（一般名：ペルツズマブ）併用療法（HP療法）。 ホルモン受容体陽性の場合は内分泌療法を併用。 術後療法は、手術時の病理学的奏効に応じた治療を実施。 コホートA（pCR達成）：HP療法（化学療法なし） コホートB（浸潤がん残存）：カドサイラ（一般名：トラスツズマブ エムタンシン；T-DM1） コホートC（リンパ節転移陽性）：医師の判断で化学療法を追加後、カドサイラ投与

評価項目

主要評価項目：治療開始1年後の健康関連QOL（HRQoL）の低下率、および3年無再発率 副次評価項目：pCR率、安全性など

結果

有効性

術前療法（HP療法単独）後の手術において、236例（59.6%）がpCRを達成した（コホートAに登録）。 この数値は、標準的な「化学療法＋HP療法」を施行した場合のデータと同等の良好な結果であった。 また、生活の質に関しては、治療開始1年時点でのHRQoLが10%以上低下した割合は、全体で42.8%、pCR達成症例で37.3%、非pCR集団では51.9%であり、化学療法を回避できたpCR群において、より良好なQOLが維持される傾向が示された。

安全性

主な治療関連有害事象（TRAE）の発現率は86.6%であったが、グレード3以上は5.6%であった。 重篤な有害事象（SAE）は6.1%に発現が認められ、カドサイラ投与に関連した肺臓炎による死亡が1例（0.3%）認められた。

結論

PHERGain-2試験において、HER2陽性早期乳がんに対する「HP療法単独」の術前療法は、標準的な化学療法併用群に劣らない高いpCR率を示した。また、このpCRガイド下の治療緩和戦略により、高いHRQoLの維持も示唆された。 3年無再発生存率のデータが出るまで、追跡が続く予定である。 参照元： A chemotherapy-free, pathological response-adapted strategy using trastuzumab-pertuzumab and T-DM1 in HER2-positive early breast cancer: the PHERGain-2 study（Ann Oncol 2026 Doi: 10.1016/j.annonc.2026.01.013.）