フェリング・ファーマ株式会社は5月11日、BCG膀胱内注入療法後に残存・再発した上皮内がん（CIS）を有する高リスク筋層非浸潤性膀胱がん（NMIBC）で、かつBCG膀胱内注入療法の再導入が適応とならない患者を対象として、エドスチラドリン膀胱内注入液（一般名：ナドファラゲン フィラデノベク）の製造販売承認を5月8日付で受領したと発表した。同剤は、同患者集団を対象とした日本初の非複製型アデノウイルス遺伝子治療であり、初の膀胱温存治療選択肢となる。 NMIBCは膀胱がん全体の約75%を占め、高リスク例においては膀胱内へのBCG療法が第一選択の標準治療とされている。しかし、初期治療を受けた患者の50%以上が1年以内にがんの再発や病状進行を経験し、多くが膀胱全摘除術を必要とする「BCG不応性」となる。これまで、高リスクのBCG不応性NMIBC患者に対するガイドライン上の推奨は膀胱全摘術または臨床試験への参加などに限られており、膀胱を温存できる治療選択肢は極めて限定的であった。 エドスチラドリンは、持続的なインターフェロンアルファ-2b（IFNα2b）発現と多面的な抗腫瘍効果を特徴とする非複製型アデノウイルス遺伝子治療薬である。3カ月に1回、膀胱内に直接投与されることで、有効性と簡便性を併せ持つ治療を提供する。 今回の承認は、国内25施設で実施された第3相試験の結果に基づいている。同試験のうち、上皮内がん（CIS）を伴う患者コホート（20名）において、投与開始後3カ月時点の完全奏効率（CR）は75％を達成した。さらに、12カ月時点の追跡データにおいて、同試験は主要評価項目を達成し、68％の患者が膀胱温存を維持していることが確認された。 安全性に関して、12カ月時点までに認められた薬剤関連の有害事象はすべてグレード1または2であり、グレード3以上の重篤な薬剤関連有害事象は認められなかった。また、有害事象による治療中止例も報告されていない。 本承認について、高知大学医学部泌尿器科学講座の井上啓史教授は「今回の承認は、BCG不応性NMIBCの日本人患者さんに新たな治療選択肢をもたらす大変大きな出来事です。これまでBCG治療後に病変が持続または再発した患者さんにおかれましては、現実的な選択肢として膀胱全摘術しかありませんでした。これからは、エドスチラドリンが3カ月に1回投与の非複製型アデノウイルス遺伝子治療として、膀胱温存に向けた新たな選択肢を提供します。この新たな選択肢は、日本の実臨床の現場に貢献する可能性があります」と述べている。 参照元： フェリング・ファーマ株式会社 ニュースリリース