小野薬品工業株式会社は3月26日、Deciphera Pharmaceuticals, Inc.が創製した経口チロシンキナーゼ阻害剤「リプレチニブ（DCC-2618）」について、「がん化学療法後に増悪した消化管間質腫瘍」に対する効能または効果に係る国内製造販売承認の申請を行ったことを発表した。 GISTは消化管の筋層から発生し、粘膜を下から押し上げるように腫瘤を生じる間葉系腫瘍である。日本の罹患者数は2016～2018年の3年間で計4,475例と報告されている。多くのGIST患者の発症には、KIT（KIT proto-oncogene receptor tyrosine kinase）やPDGFRα（Platelet-derived growth factor receptor α）の変異が関与していることが分かっている。 既に日本においては、切除不能、転移、再発のGISTに対して、グリベック（一般名：イマチニブ）、スーテント（一般名：スニチニブ）、スチバーガ（一般名：レゴラフェニブ）およびジェセリ（一般名：ピミテスピブ）の4剤が承認されており、日本のGIST診療ガイドラインでは、それぞれ一次治療、二次治療、三次治療および四次治療として推奨されている。 今回の承認申請は、グリベックを含む3種類以上のキナーゼ阻害剤による治療歴のある進行性の消化管間質腫瘍（GIST）を対象に、リプレチニブの有効性をプラセボと比較した海外第3相試験（DCC-2618-03-001［INVICTUS］試験）の結果に基づくものである。同試験において、リプレチニブ群はプラセボ群と比較して、主要評価項目の無増悪生存期間（PFS）を有意に延長した。 なお同剤は、日本において、2026年3月19日に厚生労働省より「がん化学療法後に増悪した消化管間質腫瘍」の効能または効果で希少疾病用医薬品（オーファンドラッグ）に指定されている。また、日本におけるドラッグロス解消に向けた国による取り組みに基づいた「第67回医療上の必要性の高い未承認薬・適応外薬検討会議」において、医療上の必要性が高い医薬品と判断されている。 参照元： 小野薬品工業株式会社　プレスリリース