大塚製薬株式会社は3月27日、経口チロシンキナーゼ阻害薬であるアイクルシグ（一般名：ポナチニブ塩酸塩）について、フィラデルフィア染色体陽性急性リンパ性白血病（Ph+ALL）を対象にした一次治療への適応追加申請を国内で行ったと発表した。また、今回の適応追加申請に伴い、一次治療実施において必要となる「アイクルシグ10 mg錠」の剤型追加申請も行われた。 Ph+ALLは、フィラデルフィア染色体（Ph）が作り出すタンパク質であるBCR::ABL1チロシンキナーゼが進行の大きな要因となる疾患である。悪性化した未熟なリンパ球である白血病細胞が骨髄を中心に増殖する、きわめて進行性の高い白血病として知られている。日本国内においては、治療の第一選択薬となるチロシンキナーゼ阻害薬は限られており、予後の観点からも一次治療に用いる新たな治療選択肢が求められている状況にある。 アイクルシグは、CML（慢性骨髄性白血病）とPh+ ALLで発現する異常なBCR::ABL1チロシンキナーゼを標的とする薬剤であり、野生型だけでなく、T315I変異を含む臨床的に重要な治療抵抗性の変異も阻害する特徴を持つ。国内においては、2016年に「前治療薬に抵抗性又は不耐容のCML」および「再発又は難治性のPh+ALL」に対する適応で承認・販売されている。さらに、2026年に「Ph+ ALL」を対象としたオーファンドラッグ（希少疾病用医薬品）の指定を受けている。 海外の動向として、米国では2024年に化学療法との併用による成人のPh+ALLの一次治療としてFDA（米国食品医薬品局）より迅速承認を取得しており、その後アジアを含む複数国で適応拡大の承認を取得している。 参照元： 大塚製薬株式会社　プレスリリース