2026年2月18日、医学誌「New England Journal of Medicine」にて、シスプラチンを含む化学療法不適応または希望しない手術可能な筋層浸潤性膀胱がん患者を対象に、手術前後の周術期治療としてパドセブ（一般名：エンホルツマブ ベドチン）とキイトルーダ（一般名：ペムブロリズマブ）併用療法の有効性と安全性を検証した第3相KEYNOTE-905試験の結果が報告された。

試験デザイン

対象

シスプラチンによる化学療法が不適応、あるいは施行を希望しない、手術可能な筋層浸潤性膀胱がん患者

治療法（レジメン）

試験群：術前パドセブ＋キイトルーダ→根治的膀胱全摘除術→術後パドセブ ＋ キイトルーダ（n=170） 対照群：根治的膀胱全摘除術のみ（n=174） 試験群では、術前に3サイクル、術後最大6サイクルのパドセブと、術前3サイクルおよび術後最大14サイクルのキイトルーダの投与が行われた。

評価項目

主要評価項目：無イベント生存期間（EFS） 副次評価項目：全生存期間（OS）、病理学的完全奏効率（pCR）、安全性、など

結果

有効性

データカットオフ時点における追跡期間の中央値は25.6カ月であった。試験群において、対照群と比較して主要評価項目であるEFSおよび主要な副次評価項目であるOSのいずれも統計学的に有意な改善が認められた。 2年時点の推定EFS率は、試験群で74.7%であったのに対し、対照群では39.4%であった（ハザード比 0.40、p < 0.001）。また、2年時点の推定OS率は、試験群で79.7%に対し、対照群で63.1%であった（ハザード比 0.50、p < 0.001）。 病理学的完全奏効率（pCR）は、試験群で57.1%に達し、対照群の8.6%と比較して有意に高い割合を示した。 なお、実際に手術が行われた割合は、試験群で87.6%、対照群で89.7%であった。

安全性

試験群においては、全例に何らかの有害事象が認められ、グレード3以上の有害事象の発現率は71.3%、そのうち試験薬と関連のあるグレード3以上の有害事象は45.5%であった。 一方、対照群においては64.8%で有害事象が認められ、グレード3以上の有害事象の発現率は45.9%であった。

結論

シスプラチン不適応の筋層浸潤性膀胱がん患者において、根治的手術前後のパドセブ＋キイトルーダによる周術期治療は、手術単独と比較してEFSおよびOSを有意に延長させ、pCR率の向上につながることが示された。 参照元： Perioperative Enfortumab Vedotin and Pembrolizumab in Bladder Cancer（N Engl J Med. 2026 doi:10.1056/NEJMoa2511674.）