日本イーライリリー株式会社は2025年12月22日、抗エストロゲン剤/抗悪性腫瘍剤「イムルリオ錠（一般名：イムルネストラントトシル酸塩）」について、「内分泌療法後に増悪したESR1遺伝子変異を有するホルモン受容体陽性かつHER2陰性の手術不能又は再発乳癌」を効能・効果として、日本における製造販売承認を取得したと発表した。 一部の乳がん患者においては、ESR1遺伝子変異が生じることでエストロゲン受容体が過剰に活性化し、がんの進行が促進されることが知られている。イムルリオはエストロゲン受容体に結合し、その働きを阻害および分解することで疾患の進行を抑制する。 今回の承認は、多施設共同無作為化非盲検第3相試験であるEMBER-3試験（NCT04975308）の有効性および安全性の結果に基づくもの。EMBER-3試験は、アロマターゼ阻害剤を含む内分泌療法歴のある、HR陽性かつHER2陰性の局所進行または遠隔転移を有する乳がん患者874例を対象に実施された。同試験では、イムルリオ単独投与群（A群）、主治医選択治療群（フルベストラントまたはエキセメスタン、B群）、およびイムルリオとアベマシクリブの併用投与群（C群）を比較検証した。 その結果、主要評価項目であるESR1遺伝子変異陽性集団における治験担当医師判定による無増悪生存期間（PFS）の中央値は、イムルリオ単独群で5.49ヶ月（95%信頼区間：3.91-7.39ヶ月）、主治医選択治療群で3.84ヶ月（95%信頼区間：3.68-5.52ヶ月）を示した。ハザード比は0.617（95%信頼区間：0.464-0.821）、層別ログランク検定のp値は0.0008であり、イムルリオ単独群において統計学的有意な改善が認められた。 安全性として、イムルリオ単独群（A群）の主な副作用は、下痢（12.2%）、悪心（9.5%）、疲労（6.7%）、AST増加（5.8%）、無力症（5.8%）などが報告されている。 今回の承認に際し、日本イーライリリー株式会社の研究開発・メディカルアフェアーズ統括本部 オンコロジー領域本部長である江夏 総太郎氏はニュースリリースにて、「本承認により、ESR1遺伝子変異を有するホルモン受容体陽性かつHER2陰性の手術不能又は再発乳癌の患者さんに新しい治療選択肢としてイムルリオをお届けできることを大変うれしく思っております」と述べている。 参照元： 日本イーライリリー株式会社 プレスリリース