インサイト・バイオサイエンシズ・ジャパン合同会社は12月22日、抗PD-1抗体ジニイズ（一般名：レチファンリマブ）について、切除不能な進行・再発の肛門管扁平上皮がん（SCAC）に対するカルボプラチンおよびパクリタキセルとの併用療法として、日本国内における製造販売承認を取得したと発表した。 今回の承認は、全身化学療法の治療歴のない切除不能な局所再発または転移性の成人SCAC患者を対象に、ジニイズ＋プラチナ製剤併用療法（カルボプラチン・パクリタキセル）併用療法と、プラセボ＋プラチナ製剤併用療法を比較検証した国際共同第3相のPOD1UM-303/InterAACT2試験（NCT04472429）の結果に基づくもの。同試験の結果、主要評価項目である無増悪生存期間（PFS）の中央値は、ジニイズ＋化学療法併用群で9.3ヶ月であったのに対し、プラセボ＋化学療法併用群では7.4ヶ月であり、ジニイズ併用群において病勢進行または死亡のリスクが統計学的有意に37％減少した（P=0.0006）。 安全性については、新たな懸念は認められなかった。ジニイズ＋化学療法併用群の47％に重篤な有害事象が発生し、2％以上発現した主な重篤な有害事象は、敗血症、肺塞栓症、下痢、嘔吐であった。 肛門管扁平上皮がん（SCAC）は、日本では肛門管がん症例の約16～24％を占める希少な疾患であり、その約90％はヒトパピローマウイルス（HPV）感染との関連が報告されている。これまで日本国内においてSCACに対する承認された治療選択肢はなく、ジニイズは同疾患に対する初めてかつ唯一の薬剤となる。なお、同剤は2025年2月に希少疾病用医薬品の指定を受けている。 参照元： インサイト・バイオサイエンシズ・ジャパン合同会社 プレスリリース