小野薬品工業株式会社は11月20日、BRAF阻害剤であるビラフトビ（一般名：エンコラフェニブ）について、「BRAF遺伝子変異を有する治癒切除不能な進行・再発の結腸・直腸がん」に対する効能または効果の追加に係る製造販売承認事項一部変更承認を取得したことを発表した。今回の承認は、抗ヒトEGFRモノクローナル抗体であるアービタックス（一般名：セツキシマブ）と化学療法との併用療法である。 承認の根拠となった試験は、BRAFV600E変異を有する治癒切除不能な進行・再発の結腸・直腸がんを対象に、ビラフトビ、アービタックスおよび化学療法（FOLFOX［5-FU／レボロイコボリン／オキサリプラチン］またはFOLFIRI［5-FU／レボロイコボリン／イリノテカン］）の併用療法の有効性および安全性を、化学療法±アバスチン（一般名：ベバシズマブ）と比較評価した国際共同無作為化非盲検第3相試験（BREAKWATER試験）である。 同試験において、主要評価項目の1つである盲検下独立中央評価委員会（BICR）の評価による奏効率（ORR）において、ビラフトビ+アービタックス+FOLFOXの併用療法は、化学療法と比較して統計学的に有意かつ臨床的に意義のある改善を示した（60.9% vs 40.0%；p=0.0008）。また、もう一つの主要評価項目であるBICRの評価による無増悪生存期間（PFS）において、ビラフトビ併用療法は化学療法と比較して、統計学的に有意かつ臨床的に意義のある延長を示した（PFSの中央値：12.8カ月 vs 7.1カ月、ハザード比＝0.53、95%信頼区間＝0.407-0.677；p＜0.0001）。 安全性に関しては、これまでに報告されている各薬剤のものと一貫しており、新たな安全性シグナルは認められなかった。 なおビラフトビは、がん化学療法後に増悪したBRAF遺伝子変異を有する治癒切除不能な進行・再発の結腸・直腸がんを対象に、MEK阻害剤であるメクトビ（一般名：ビニメチニブ）とアービタックスの3剤併用療法、およびアービタックスとの2剤併用療法として、2020年11月に既に承認されているが、今回の承認により初回治療から使用可能となった。 参照元： 小野薬品工業株式会社 プレスリリース