ブリストル・マイヤーズ スクイブ株式会社は11月20日、チロシンキナーゼ阻害剤オータイロ（一般名：レポトレクチニブ）について、「NTRK融合遺伝子陽性の進行・再発の固形癌」に対する効能又は効果の追加に係る製造販売承認事項一部変更承認を取得したことを発表した。 今回の承認は、成人患者を対象とした国際共同第1/2相試験（TPX-0005-01試験、TRIDENT-1試験）、並びに小児及び若年成人患者を対象とした海外第1/2相試験（TPX-0005-07試験、CARE試験）のうち、NTRK融合遺伝子陽性固形がんに対する結果に基づくものである。 日本も参加したTRIDENT-1試験では、第2相パートのNTRK融合遺伝子陽性固形がんにおいて、主要評価項目である盲検下独立中央判定（BICR）による奏効率は、TRK阻害剤による治療歴のない患者で60.0%（95%信頼区間：42.1-76.1）、TRK阻害剤による治療歴がある患者で52.3%（95%信頼区間：36.7-67.5）であった。なお、副作用発現頻度は97.0%で、そのうち重篤な副作用は13.3%であった。 なお、今回のオータイロの適応判定に必要なNTRK1/2/3融合遺伝子の検出には、遺伝子変異解析プログラム「FoundationOne CDxがんゲノムプロファイル」（中外製薬株式会社）が使用される。同検査システムは、オータイロのNTRK融合遺伝子陽性の固形がんに対するコンパニオン診断薬として、2025年10月3日に厚生労働省より承認を取得している。 参照元： ブリストル・マイヤーズ スクイブ株式会社　プレスリリース