2025年6月27日、医学誌『Journal of Clinical Oncology』にて、抗PD-1抗体に抵抗性のある悪性黒色腫（メラノーマ）に対する合成二本鎖RNA BO-112＋抗PD-1抗体キイトルーダ（一般名：ペムブロリズマブ）併用療法の有効性、安全性を検証した第2相SPOTLIGHT-203試験（NCT04570332）の結果がHospital General Universitario Gregorio MarañonのIván Márquez-Rodas氏らにより公表された。 本試験は、抗PD-1抗体抵抗性のある進行性悪性黒色腫（メラノーマ）患者（N=47人）に対して、BO-112（1-7サイクル目は週1回、以降は3週に1回、腫瘍内投与）＋3週を1サイクルとしてキイトルーダ200mgを投与し、主要評価項目として独立中央画像診断による客観的奏効率（ORR）（成功基準20%）、副次評価項目として無増悪生存期間（PFS）、全生存期間（OS）、奏効持続期間（DOR）、安全性を検証した試験である。 評価可能な40人の患者におけるORRは25%、奏効の内訳は完全奏効率（CR）が10%、部分奏効率（PR）が15%、病勢安定率（SD）が40%を示した。副次評価項目であるDORの中央値は未到達（95%信頼区間:8.3ヶ月-未到達）を示した。PFSの中央値は3.7ヶ月（95%信頼区間:2.2-9.2ヶ月）、OSの中央値は未到達（95%信頼区間:9.9ヶ月-未到達）、24ヶ月全生存率は54%を示した。 一方の安全性として、グレード3-4の有害事象（AE）発症率は38.1%（N=16人）を示し、治療関連有害事象（TRAE）発症率は9.5%（N=4人）、TRAEによる死亡は確認されなかった。 以上のの結果よりIván Márquez-Rodas氏らは「BO-112＋キイトルーダの併用療法は、悪性黒色腫（メラノーマ）における抗PD-1抗体耐性を克服し得る戦略であることが示唆されました」と結論付けた。 参照元： BO-112 Plus Pembrolizumab for Patients With Anti–PD-1–Resistant Advanced Melanoma: Phase II Clinical Trial SPOTLIGHT-203（Journal of Clinical Oncology 2025 Doi:10.1200/JCO-24-02595）