2025年4月8日、医学誌『Annals of Oncology』にて、ドキソルビシンベースの初回化学療法後の進行性非脂肪系軟部肉腫（NASTS）に対する維持療法としてのマルチキナーゼ阻害薬スチバーガ（一般名：レゴラフェニブ）単剤療法の有効性、安全性を比較検証した第2相のEREMISS試験（NCT03793361）の結果がLille University and Department of Medical OncologyのN. PENEL氏らにより公表された。 EREMISS試験は、ドキソルビシンベースの初回化学療法を6サイクル実施後、病勢安定（SD）もしくは部分奏効（PR）が確認された進行性NASTS患者（N=126人）に対して、維持療法として1日1回スチバーガ120mg単剤を3週間投与（その後1週間休薬）する群、もしくはプラセボを投与する群に無作為に振り分け、主要評価項目として盲検中央判定（BCR）による無増悪生存期間（PFS）を比較検証した無作為化二重盲検プラセボ対照の第2相試験である。 本試験に登録された126人の患者背景は、年齢中央値が58歳（範囲:18-85歳）、性別は女性が55%、組織型は平滑筋肉腫（leiomyosarcoma）が59%であった。 本試験の結果、主要評価項目であるPFSの中央値は、スチバーガ単剤群で5.6ヶ月に対してプラセボ単剤群で3.5ヶ月と、スチバーガ単剤群で病勢進行または死亡のリスクが47%減少した（ハザード比:0.53,95%信頼区間:0.36-0.78,P=0.001）。その他の評価項目である全生存期間（OS）中央値は、スチバーガ単剤群で27.6ヶ月に対してプラセボ単剤群で20.5ヶ月と、スチバーガ単剤群で病勢進行または死亡のリスクが22%減少した（ハザード比:0.78,95%信頼区間:0.50-1.22,P=0.28）が、統計学的有意な差は確認されなかった。 一方の安全性として、グレード3以上の有害事象（AE）発症率は、スチバーガ単剤群で56.3%に対してプラセボ単剤群で4.8%を示した。スチバーガ群で多く確認されたグレード3以上のAEは、全身倦怠感（9%）、高血圧（8%）、発疹（8%）であった。 以上のEREMISS試験の結果よりN. PENEL氏らは、「この試験は主要目的を達成し、進行性NASTSに対する一次治療後のスチバーガ維持療法による病勢進行の有意な改善が認められましたが、一方の全生存率に関しては、統計的有意な改善は認められませんでした」と結論付けた。 参照元： Regorafenib as maintenance therapy after first-line doxorubicin-based chemotherapy in advanced non-adipocytic soft tissue sarcomas patients: a double-blind randomised trial（Annals of Oncology 2025 DOI: 10.1016/j.annonc.2025.03.024）