日本セルヴィエ株式会社は3月27日、「ティブソボ錠250mg（一般名：イボシデニブ）」について、「IDH1遺伝子変異陽性の急性骨髄性白血病」を効能又は効果として、国内製造販売承認を取得したことを発表した。同剤は2024年6月に厚生労働省よりIDH1遺伝子変異陽性の急性骨髄性白血病を対象として希少疾病用医薬品（オーファンドラッグ）の指定を受けていた。 ティブソボは、変異型イソクエン酸脱水素酵素1（IDH1）を阻害する分子標的薬で、がん細胞による代謝物の産生を阻害し、腫瘍の形成を抑制すると考えられている。 今回の承認は、IDH1遺伝子変異陽性の急性骨髄性白血病を対象として、ティブソボ＋アザシチジン併用療法の有効性及び安全性をアザシチジン単剤と比較検証した国際共同第3相試験（AG120-C-009 試験）の結果に基づくものである。同試験において、主要評価項目である無イベント生存期間は、ティブソボ併用により有意な改善が認められた（ハザード比＝0.33、95%信頼区間＝0.16-0.69）。 参照元： 日本セルヴィエ株式会社 プレスリリース