2025年3月6日、医学誌『Journal of Clinical Oncology』にて脳転移のある未治療悪性黒色腫（メラノーマ）に対する抗PD-1抗体キイトルーダ（一般名：ペムブロリズマブ）＋血管新生阻害剤アバスチン（一般名：ベバシズマブ）併用療法の有効性、安全性を検証した第2相試験（NCT02681549）の結果がRutgers Cancer InstituteのSarah A. Weiss氏らにより公表された。 本試験は、脳転移のある未治療悪性黒色腫患者（N=37人）に対して3週を1サイクルとして、キイトルーダ＋アバスチン併用療法を4サイクル実施し、その後キイトルーダ単剤を最大2年間投与し、主要評価項目として頭蓋内奏効率を検証した第2相試験である。 主要評価項目である頭蓋内奏効率は54.1%（95%信頼区間:36.9–70.5%）、頭蓋外奏効率は56.3%（95%信頼区間:37.7–73.6%）を示した。また、頭蓋内無増悪生存期間（PFS）中央値は2.2年（95%信頼区間:0.41–未到達）、全生存期間（OS）中央値は4.3年（95%信頼区間:1.6–未到達）、4年全生存率は51.6%を示した。 一方の安全性として、グレード3の治療関連有害事象（AE）発生率は、キイトルーダ関連で18.9%、アバスチン関連で10.8%を示した。また、転移腫瘍における治療前の血管密度が高いこと、治療中の循環アンジオポエチン-2の増加が少ないことが、有効性と関連していることが示唆された。 以上の結果よりSarah A. Weiss氏らは、「脳転移のある未治療悪性黒色腫に対するキイトルーダ＋アバスチン併用療法は、全生存期間の改善と高い忍容性を認めた、更なる開発を支持するデータです」と結論付けた。 参照元： Phase II Trial of Pembrolizumab in Combination With Bevacizumab for Untreated Melanoma Brain Metastases（Journal of Clinical Oncology 2025 Doi:10.1200/JCO-24-02219）