Johnson&Johnson（ヤンセンファーマ株式会社）は12月27日、線維芽細胞増殖因子受容体（FGFR）チロシンキナーゼ阻害剤バルバーサ錠 3mg、4mg、5mg（一般名：エルダフィチニブ）について、「がん化学療法後に増悪したFGFR3遺伝子変異又は融合遺伝子を有する根治切除不能な尿路上皮癌」を効能又は効果として、製造販売承認を取得したことを発表した。 今回の承認は、日本及び海外で実施された第3相THOR試験のコホート1の結果に基づくものである。同試験では、PD-1/PD-L1阻害剤を含む治療歴のあるFGFR遺伝子異常を有する根治切除不能尿路上皮がんを対象に、バルバーサの有効性及び安全性を評価した。主要評価項目である全生存期間（OS）中央値は、化学療法群で7.8カ月（95%信頼区間：6.5-11.1）であったのに対し、バルバーサ群で12.1カ月（95%信頼区間：10.3-16.4）を示し、バルバーサ群は化学療法群と比較して死亡リスクが36%低下することを示した（ハザード比：0.64、95％信頼区間：0.47-0.88、p=0.005）。また同試験で観察されたバルバーサの安全性プロファイルは、これまでに報告された転移性尿路上皮がんにおけるバルバーサの安全性プロファイルと一貫していた。 この中間解析の結果に基づき、独立データモニタリング委員会は試験を中止し、化学療法群に無作為に割り付けられた患者さんにバルバーサへのクロスオーバーの機会を提供するよう勧告した。 なおバルバーサは、尿路上皮がんに対する、日本国内で初めてかつ唯一の遺伝子異常に基づく治療薬であり、今回の承認についてJ&J Innovative Medicine Japanの代表取締役社長である關口修平は、「がん領域における個別化医療を更に推進し、尿路上皮がん治療における遺伝子異常に基づく治療薬の役割を確立するという弊社のコミットメントを更に強くするものです」とコメントしている。 参照元： ヤンセンファーマ株式会社　プレスリリース