日本セルヴィエ株式会社は12月24日、イソクエン酸脱水素酵素（IDH）1又はIDH2遺伝子変異陽性の神経膠腫を対象として開発中の抗悪性腫瘍剤であるボラシデニブクエン酸水和物（以下、ボラシデニブ）について、厚生労働省に製造販売承認申請を行ったことを発表した。 ボラシデニブは、変異型IDH1/2を阻害する経口の分子標的薬。12月に厚生労働省から、希少疾病用医薬品（オーファンドラッグ）に指定されており、優先審査の対象となっている。 今回の申請は、手術以外の治療歴のないIDH1又はIDH2遺伝子変異陽性グレード2の星細胞腫又は乏突起膠腫を対象としてボラシデニブとプラセボの有効性及び安全性を比較検証した国際共同第3相INDIGO試験の結果に基づくものである。同試験においてボラシデニブは、主要評価項目である盲検下独立評価委員会（BIRC）評価による無増悪生存期間（PFS）を有意に改善することが示された（ハザード比：0.39、95％信頼区間：0.27-0.56、p=0.000000067）。また、副次評価項目である次の治療開始までの期間についても、ボラシデニブで統計的有意な改善が認められた（ハザード比：0.26、95％信頼区間：0.15-0.43、p<0.000000019）。 日本セルヴィエ代表取締役のアントニー・マレはプレスリリースの中で、「神経膠腫の領域では、長年治療法の進展が乏しく、放射線治療などから来る毒性を鑑み、がんの進行を抑制するための手術後の治療選択肢は限られたものとなっています。ボラシデニブは、血液脳関門透過性の高い薬剤として、IDH遺伝子変異のある神経膠腫の患者さまに対して、がんの進行を遅らせ、追加治療が必要となるまでの期間を延長できる可能性を示しています。今回の承認申請により、IDH 遺伝子変異陽性の神経膠腫の患者さまに新たな治療選択肢を一日も早くお届けし、患者さまとそのご家族の希望につながることを願っております」と述べている。 参照元： 日本セルヴィエ株式会社　プレスリリース