2024年10月2日、医学誌『Journal of Clinical Oncology』にて進行性エイズ関連型カポジ肉腫患者に対する抗PD-1抗体薬であるキイトルーダ（一般名：ペムブロリズマブ）単剤療法の有効性、安全性を検証した第1相試験(NCT02595866)のカポジ肉腫コホートの結果がNational Institutes of Health, BethesdaのKathryn Lurain氏らにより公表された。 本コホートでは、進行性エイズ関連型カポジ肉腫患者に対して、3週を1サイクルとしてキイトルーダ200mgを最大35サイクル投与し、主要評価項目として安全性、副次評価項目として奏効率等を検証した多施設共同第1相試験である。 本試験に登録された患者背景は、男性が32人、CD4+T細胞数の中央値274個/μL。9人を除く全例が全身療法歴を有していた。またキイトルーダによる治療期間の中央値は11サイクルであった。 主要評価項目である安全性は、グレード1以上の治療関連有害事象（TRAE）発症率は66%、このうち1人の患者がヘルペスウィルス関連B細胞リンパ増殖症により死亡。グレード1以上の免疫関連有害事象（AE）発症率は32%を示し、そのうち25%の患者が全身ステロイド療法による治療が必要とされた。 副次評価項目である客観的奏効率（ORR）は62.1%（95％信頼区間:42.3%-79.3%）を示し、前治療歴なしの8人の患者はORRが87.5%（95％信頼区間:47.3%-99.7%）を示した。奏効持続期間（DOR）中央値は未到達で、12ヶ月奏効持続率は92.3%（95%信頼区間:56.6%-98.8%）、無増悪生存期間（PFS）中央値は28.2ヶ月（95%信頼区間:4.2ヶ月-未到達）を示した。 以上の第1相試験の結果よりKathryn Lurain氏らは、「進行性HIV関連カポジ肉腫に対する抗PD-1抗体薬キイトルーダ単剤療法は、持続的で良好な抗腫瘍効果を示し、有害事象は標準的なマネジメント法により対処可能であった」と結論付けた。 参照元： Cancer Immunotherapy Trials Network 12: Pembrolizumab in HIV-Associated Kaposi Sarcoma（Journal of Clinical Oncology 2024 doi:10.1200/JCO.24.00640）