・筋層非浸潤性膀胱がんを対象とした第1相試験
・エルダフィチニブを膀胱内に局所的に放出するよう設計されたTAR-210システムの有効性・安全性を検討
・高リスクおよび中リスクの筋層非浸潤性膀胱がんにおいて、高い無再発生存率および完全奏効を示す
2024年05月3日-6日、米国テキサス州サンアントニオで開催された米国泌尿器科学会（AUA 2024）にて、FGFR変異陽性筋層非浸潤性膀胱がん（NMIBC）に対する膀胱内薬物送達システムTAR-210を用いたエルダフィチニブ膀胱内注入療法の有効性、安全性を検証した第1相試験（NCT05316155）の結果がUpstate Medical UniversityのJoseph Jacob氏らにより公表された。今回は、膀胱全摘除術に不適格または膀胱全摘除術を選択しなかったBCG膀胱内注入療法不応性のハイリスクNMIBCを対象としたコホート1、および中程度リスクの再発NMIBCを対象としたコホート3の結果が報告された。
本試験は、FGFR遺伝子変異陽性NMIBC患者に対してTAR-210を投与し、主要評価項目として有害事象発症率、用量制限毒性（DLT）、副次評価項目として無再発生存率（RFR）、完全奏効率（CR）、奏効持続期間（DOR）等を検証した第1相試験である。
本試験の結果、コーホート1（N=21人）における副次評価項目である12ヶ月無再発生存率（RFR）は90％を示し、またコーホート3（N=31人）における完全奏効率（CR）は90％を示した。一方の安全性として、最も多くの患者で確認された治療関連有害事象（TRAE）はグレード1もしくは2の下部尿路障害であった。主要評価項目である用量制限毒性（DLT）の発現は確認されず、治療関連有害事象（TRAE）による治療中止率は3％（N=2人）の患者で確認された。
2024年3月22日のデータカットオフ時点で、2つのコホートで64人の患者がTAR-210による治療を受けていた。コーホート1の高リスクNMIBC患者21人のうち、12か月のRFRは90％だった。またコーホート3では、31人の患者が有効性評価可能で、CRは90％だった。
最も多くみられた治療関連有害事象（TEAE）は、グレード1/2の下部尿路症状であった。DLTはなく、死亡例もなかった。軽度の尿路症状のTEAEのため、2名の患者（3％）が治療を中止し、2名の患者が腎盂腎炎と敗血症、または尿路感染症と敗血症の重篤なTEAEを発症した。
参照元：
米ジョンソン・エンド・ジョンソン社 プレスリリース
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