2024年04月09日、医学誌『The Lancet Oncology』にて、切除不能進行褐色細胞腫/傍神経節腫に対するマルチキナーゼ阻害薬カボメティクス（一般名：カボザンチニブ）単剤療法の有効性、安全性を検証した第2相のNatalie試験（NCT02302833）の結果がThe University of Texas MD Anderson Cancer CenterのCamilo Jimenez氏らにより公表された。 Natalie試験は、切除不能進行褐色細胞腫/傍神経節腫患者に対して1日1回カボメティクス60mgを投与し、主要評価項目として主治医評価の客観的奏効率（ORR）を検証した試験である。 本試験には17人の患者（男性参加者13人、女性参加者4人）が登録された。 追跡期間の中央値25ヶ月時点における結果、主要評価項目である主治医評価のORRは25.0％（95％信頼区間:7.3％-52.4％,N=4/16人）を示した。 一方の安全性として、グレード3以上の有害事象（AE）は6人（計7件）で確認され、その内訳は手足症候群、高血圧、直腸瘻、QT延長、無症候性低マグネシウム血症がそれぞれ1人、またアミラーゼ増加、リパーゼ増加がそれぞれ2人に認められた。グレード4以上のAEは確認されなかった。 以上のNatalie試験の結果より、Camilo Jimenez氏らは「切除不能進行褐色細胞腫/傍神経節腫に対するマカボメティクス単剤療法は、有望な抗腫瘍効果を示しました」と結論を述べた。 参照元：
Cabozantinib in patients with unresectable and progressive metastatic phaeochromocytoma or paraganglioma (the Natalie Trial): a single-arm, phase 2 trial（The Lancet Oncology 2024. doi:10.1016/S1470-2045(24)00133-5）