2024年03月08日、医学誌「The Lancet Oncology」にて治療歴のある再発難治性慢性リンパ性白血病（CLL）に対するBCL-2阻害薬であるベネクレクスタ（一般名：ベネトクラクス）単剤療法の有効性、安全性を比較検証した第3b相のVENICE-1試験（NCT02756611）の結果がUniversity of AmsterdamのArnon P Kater氏らにより公表された。 本試験は、治療歴のある再発難治性CLL患者に対して、1日1回ベネクレクスタ400mg単剤療法を最大108週間投与し、主要評価項目として完全寛解率を検証した単群の多施設共同オープンラベル第3相試験である。 本試験に登録された258人の患者背景は、男性が70％（N=180人）、人種は白人が98％（N=252人）、BCR阻害薬治療歴なしの患者が191人、BCR阻害薬治療歴ありの患者が67人であった。フォローアップ期間中央値49.5ヶ月時点における結果は下記の通りである。 BCR阻害薬治療歴なしの患者群における完全寛解率は35％（95％信頼区間:27.8％-41.8％）、BCR阻害薬治療歴ありの患者群における完全寛解率は27％（95％信頼区間:16.8％-39.1％）を示した。 一方の安全性として、グレード3以上の治療関連有害事象（TRAE）発症率は79％（N=203人）、重篤な有害事象（SAE）発症率は53％（N=136人）を示した。主なTRAEは好中球減少症が37％（N=96人）、主なSAEは肺炎が8％（N=21人）であった。有害事象による死亡率は5％（N=13人）を示し、ベネクレクスタ関連の死亡は1人であった。 以上の結果よりArnon P Kater氏らは、「治療歴のある再発難治性CLL患者に対するBCL-2阻害薬ベネクレクスタ単剤療法は、BCR阻害薬治療歴の有無に関わらず持続的で良好な奏効を示し、有効な治療戦略であることを示唆しています」と結論を述べた。 参照元：
Activity of venetoclax in patients with relapsed or refractory chronic lymphocytic leukaemia: analysis of the VENICE-1 multicentre, open-label, single-arm, phase 3b trial（The Lancet Oncology 2024. DOI: 10.1016/S1470-2045(24)00070-6）