・KMT2A再構成陽性の急性リンパ芽球性白血病の乳児が対象の臨床試験
・化学療法後のビーリンサイト単剤療法の有効性・安全性を検証
・ビーリンサイトの治療に関連した治療中止、死亡に至る有害事象は発生せず
4月27日、医学誌『The New England Journal of Medicine』にてKMT2A陽性の急性リンパ芽球性白血病（KMT2A-R ALL）の乳児に対する化学療法への追加投与としての抗悪性腫瘍剤/二重特異性抗体薬であるビーリンサイト（一般名：ブリナツモマブ、以下ビーリンサイト）単剤療法の有効性、安全性を検証した試験の結果がthe Princess Máxima Center for Pediatric OncologyのInge M. van der Sluis氏らにより公表された。
本試験は、KMT2A陽性の急性リンパ芽球性白血病（KMT2A-R ALL）と診断された1歳未満の患者（N＝30人）に対して化学療法を投与後、ビーリンサイトを体表面積当たり15μg/日28日間連続注入し、主要評価項目としてビーリンサイト治療に関連した有害事象（TRAE：ビーリンサイトの有害事象による治療中止、死亡として定義）を検証した試験である。
本試験が開始された背景として、乳幼児のKMT2A再構成のある急性リンパ性白血病（KMT2A-R ALL）の3年無イベント生存率は40％を下回り、診断より1年以内で3分の2の患者、2年以内で90％の患者が再発する。以上のように乳幼児のKMT2A陽性の急性リンパ芽球性白血病（KMT2A-R ALL）は予後が不要であるにも関わらず、ここ数十年間治療成績が向上していない。以上の背景より、本試験が開始された。
本試験のフォローアップ期間中央値26.3ヶ月（範囲：3.9～48.2ヶ月）時点における結果、主要評価項目で定義されたビーリンサイトの治療に関連した治療中止、死亡に至る有害事象（TRAE）は発生しなかった。重篤な有害事象（SAE）発症率は発熱4人、感染症4人、高血圧1人、嘔吐1人の患者で確認された。
2年無病生存率は過去のInterfant-06試験で49.4％（95％信頼区間：42.5～56.0％）に対して、本試験では81.6％（95％信頼区間：60.8～92.0％）を示した。
以上の試験における結果、Inge M. van der Sluis氏らは「KMT2A陽性の急性リンパ芽球性白血病（KMT2A-R ALL）乳児患者に対する化学療法への追加投与としての抗悪性腫瘍剤/二重特異性抗体薬ビーリンサイトは、過去の臨床試験のデータに比べて高率な無病生存率を示し、安全性も良好でした」と結論を述べている。
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