11月8日、医学誌『Journal of Clinical Oncology』にてB細胞性急性リンパ芽球性白血病（ALL）小児患者に対するCD19とCD22を標的とする新規二重抗原標的キメラ抗原受容体（CAR）T細胞療法の有効性、安全性を検証した第2相試験（ChiCTR2000032211）の結果がShanghai Children's Medical CenterのTianyi Wang氏らにより公表された。

本試験は、20歳以下のB細胞性急性リンパ芽球性白血病（ALL）小児患者（N＝225人）に対するCD19とCD22を標的とする新規二重抗原標的キメラ抗原受容体（CAR）T細胞療法を実施し、評価項目として微小残存病変（MRD）陰性化率、全生存期間（OS）などを検証したシングルアーム多施設共同の第2相試験である。

本試験の結果、難治性もしくは再発患者群（N＝194人）における完全寛解率（CR）は99.0％を示し、微小残存病変（MRD）陰性化は全ての患者で確認された。12ヶ月無イベント生存率（EFS）は73.5％（95％信頼区間：67.3-80.3％）を示した。また、移植を実施した患者（N＝178人）における12ヶ月無イベント生存率（EFS）は85.0％（95％信頼区間：77.2-93.6％）、移植を実施しなかった患者（N＝116人）における12ヶ月無イベント生存率（EFS）は69.2％（95％信頼区間：60.8-78.8％）を示した。

一方、安全性としてサイトカイン放出症候群は88.0％（N＝198/225人）、神経毒性は20.9％（N＝47/225人）の患者で発症し、3名が死亡した。

以上の第2相試験の結果よりTianyi Wang氏らは「再発/難治性B細胞性急性リンパ芽球性白血病（ALL）小児患者に対するCD19とCD22を標的とする新規二重抗原標的キメラ抗原受容体（CAR）T細胞療法は持続的で良好な抗腫瘍効果を示しました」と結論を述べている。