10月25日、第一三共株式会社は、FTL3阻害剤であるキザルチニブについて、「FLT3-ITD変異を有する急性骨髄性白血病（AML）」の一次治療を対象とした販売承認申請が米国食品医薬品局（FDA）に受理されたと発表した。
AMLは、骨髄において白血病細胞が異常に増殖することで、正常な血液細胞の生成が阻害される血液疾患。白血病の約23％がAMLと報告されている。FLT3-ITD変異は、AMLの中でも比較的発現頻度の高い遺伝子変異であり、AML患者の約4分の1がFLT3-ITD変異を有する。AMLは未治療の場合、短期間で病勢進行する予後不良な疾患であるが、FLT3-ITD変異を有する場合は再発率が高く、生存期間が短いと考えられている。
今回の申請は、第3相QuANTUM-First試験の結果に基づくもの。同試験では、FLT3-ITD変異を有するAML患者を対象（N＝539人）に一次治療としてキザルチニブ＋標準化学療法を投与する群とプラセボ＋標準化学療法を投与する群に振り分け、有効性と安全性を比較検証した。その結果、全生存期間（OS）はキザルチニブ＋標準化学療法で31.9ヶ月を示し、プラセボ＋標準化学療法群の15.1ヶ月に対して、死亡リスクを22.4％減少した。
（参考：第一三共株式会社 2022年6月13日プレスリリース）
第一三共は、プレスリリースにて「米国のAML患者さんへFLT3-ITD変異を有するAML治療における新たな選択肢を提供できるよう、努めてまいります」と述べている。
なお、キザルチニブは、FLT3-ITD変異を有するAML患者への一次治療としてファストトラック指定、AMLを対象としてオーファンドラッグ（希少疾病用医薬品）指定を受けており、今回販売承認申請の受理に際して優先審査の指定を受けた。これにより審査期間はの短縮が見込まれる（通常10か月目標のところ6か月目標）。
キザルチニブとは
キザルチニブは経口タイプのFLT3阻害剤。日本国内においては「再発または難治性のFLT3-ITD変異陽性の急性骨髄性白血病」を適応症としてヴァンフリタという商品名で、2019年10月より販売されている。
参照元：
第一三共株式会社 プレスリリース
リサーチのお願い
この記事に利益相反はありません。