9月19日、医学誌『Journal of Clinical Oncology』にてRET融合遺伝子非小細胞肺がん患者に対するRETキナーゼ阻害薬であるレットヴィモ（一般名：セルペルカチニブ、以下レットヴィモ）単剤療法の有効性、安全性を検証した第1/2相のLIBRETTO-001試験（NCT03157128）の結果がMemorial Sloan Kettering Cancer Center and Weill Cornell Medical CenterのAlexander Drilon氏らにより公表された。

LIBRETTO-001試験は、RET融合遺伝子非小細胞肺がん患者（N＝316人）に対してレットヴィモ単剤を投与し、主要評価項目として客観的奏効率（ORR）、副次評価項目として奏効持続期間（DOR）、無増悪生存期間（PFS）、全生存期間（OS）、安全性などを検証したシングルアームオープンラベルの第1/2相試験である。なお、登録された患者は治療ナイーブの患者が69人、プラチナ系抗がん剤ベースの治療に抵抗性のある患者が247人である。

本試験の結果、治療ナイーブの患者群における主要評価項目である客観的奏効率（ORR）は84％（95％信頼区間：73-92％）、完全奏効率（CR）は6％を示した。副次評価項目である奏効持続期間（DOR）中央値は20.2ヶ月（95％信頼区間：13.0ヶ月-未到達）、無増悪生存期間（PFS）中央値は22.0ヶ月を示した。

プラチナ系抗がん剤ベースの治療に抵抗性のある患者における主要評価項目である客観的奏効率（ORR）は61％（95％信頼区間：55-67％）、完全奏効率（CR）は7％を示した。副次評価項目である奏効持続期間（DOR）中央値は28.6ヶ月（95％信頼区間：20.4ヶ月-未到達）、無増悪生存期間（PFS）中央値は24.9ヶ月を示した。

中枢神経系転移のある患者（N＝26人）における独立評価機関判定による頭蓋内客観的奏効率（intracranial ORR）は85％（95％信頼区間：65-96％）、完全奏効率（CR）は27％を示した。

一方の安全性として、安全性プロファイルは過去に報告された有害事象（AE）と一致しており、本試験で新たに報告された有害事象（AE）はなかった。

以上のLIBRETTO-001試験の結果よりAlexander Drilon氏らは「RET融合遺伝子非小細胞肺がん患者に対するRETキナーゼ阻害薬Selpercatinib単剤療法は、治療歴の有無に関わらず、頭蓋内における抗腫瘍効果も含め持続的で良好な効果を示しました」と結論を述べている。