2022年2月4日、医学誌『The Lancet Oncology』にて治療歴のあるDNA修復遺伝子欠損のある転移性去勢抵抗性前立腺がん（mCRPC）患者に対する経口PARP阻害薬であるゼジューラ（一般名：ニラパリブ、以下ゼジューラ）単剤療法の有効性、安全性を検証した第2相試験（NCT02854436）の結果がMassachusetts General Hospital CancerのMatthew R Smith氏らにより公表された。

本試験は、治療歴のあるDNA修復遺伝子欠損のある転移性去勢抵抗性前立腺がん（mCRPC）患者（N＝289人）に対して1日1回ゼジューラ300mg単剤療法を病勢進行または予期せぬ有害事象（AE）が発現するまで実施し、主要評価項目として客観的奏効率（ORR）を検証した多施設共同オープンラベルシングルアームの第2相試験である。

本試験に登録された患者289人のうち63％（N＝182人）は、前治療歴が3レジメン以上であった。評価可能であった223人のうち、BRCA遺伝子変異陽性が142人、BRCA遺伝子変異陰性が81人。以上の患者に対するフォローアップ期間中央値10.0ヶ月時点における結果は下記の通りである。

主要評価項目であるBRCA遺伝子変異陽性群（N＝76人）における客観的奏効率（ORR）は、34.2％（95％信頼区間：23.7-46.0％）を示した。

最も多くの患者で確認された全グレードの治療関連有害事象（TRAE）は、吐き気が58％（N＝169/289人）、貧血が54％（N＝156人）、嘔吐が38％（N＝111人）。最も多くの患者で確認されたグレード3以上の治療関連有害事象（TRAE）は、貧血が33％（N＝95人）、血小板減少症が16％（N＝47人）、好中球減少症が10％（N＝28人）。重篤な有害事象（SAE）発症率は46％（N＝134/289人）を示し、その内訳は血小板減少症が6％（N＝17人）、貧血が4％（N＝13人）であった。

以上の第2相試験の結果よりMatthew R Smith氏らは以下のように結論を述べている。「治療歴のあるDNA修復遺伝子欠損のある転移性去勢抵抗性前立腺がん（mCRPC）患者に対する経口PARP阻害薬ゼジューラ単剤療法は、良好な抗腫瘍効果を示し、忍容性も問題ありませんでした」と結論を述べている。